發(fā)布日期:2019-10-23
為促進(jìn)科學(xué)技術(shù)與生物醫(yī)學(xué)進(jìn)展向新療法新醫(yī)藥產(chǎn)品轉(zhuǎn)化,美國食品藥品管理局(以下簡稱FDA)近期發(fā)布了技術(shù)現(xiàn)代化行動(dòng)計(jì)劃(Technology Modernization Action Plan, TMAP)。
一、TMAP的制定背景和意義
現(xiàn)代化的技術(shù)能力,是FDA充分發(fā)揮新技術(shù)和新政策效能的保障??茖W(xué)技術(shù)正在為人類和動(dòng)物健康帶來革命性變化,同時(shí)也使生成的各式數(shù)據(jù)量越來越大。FDA致力于推動(dòng)新技術(shù)的應(yīng)用和促進(jìn)創(chuàng)新。例如,為更多地使用真實(shí)世界證據(jù)支持監(jiān)管決定,F(xiàn)DA發(fā)布了一系列新政策,2016年頒布的《21世紀(jì)治愈法案》強(qiáng)調(diào)了真實(shí)世界證據(jù)在藥物研發(fā)中的重要性,2018年末,F(xiàn)DA發(fā)布了《FDA藥物和生物制品的真實(shí)世界證據(jù)研究的框架》。FDA還發(fā)布了關(guān)于在醫(yī)療設(shè)備的監(jiān)管決策中使用真實(shí)世界證據(jù)所要考慮因素的指南。如果沒有現(xiàn)代化的技術(shù)能力,F(xiàn)DA將無法充分發(fā)揮這些新技術(shù)和新政策應(yīng)有的效能。因此,F(xiàn)DA需要建立一個(gè)新的技術(shù)基礎(chǔ)架構(gòu),接收、評估和分析來自新型數(shù)據(jù)源的數(shù)據(jù)(例如真實(shí)世界數(shù)據(jù)),并將結(jié)果應(yīng)用于監(jiān)管決策。
FDA亟需借助新技術(shù)拓展各項(xiàng)能力,以應(yīng)對迅速增加的監(jiān)管審查工作。 FDA監(jiān)管審查的產(chǎn)品數(shù)量在迅速增加。2018年FDA批準(zhǔn)了59種新分子實(shí)體,其中有34種涉及罕見病適應(yīng)癥;批準(zhǔn)了106種新型醫(yī)療器械,這是近40年歷史中該類別申請數(shù)量最多的一年;目前FDA已經(jīng)在檔記錄了800份細(xì)胞或基因水平基因活性療法的研究性新藥申請(INDs);預(yù)計(jì)到2020年,每年至少有200份研究性新藥申請,這意味著工作量的顯著增加。同時(shí),F(xiàn)DA審查工作的復(fù)雜性也在增加。目前約有三分之一在開發(fā)的醫(yī)療產(chǎn)品是組合型產(chǎn)品,對其審查至少需要FDA兩個(gè)部門的參與;僅在2016年至2017年間,請求協(xié)助的組合型產(chǎn)品的數(shù)量就幾乎翻了一番。為了應(yīng)對如此快速增長的需求,F(xiàn)DA不僅亟需技術(shù)進(jìn)步來應(yīng)對持續(xù)增加的上市前后監(jiān)管工作負(fù)荷,也需要一整套工具來支持和促進(jìn)各部門間的協(xié)調(diào)。
先進(jìn)的硬件、軟件和數(shù)據(jù)技術(shù)能夠提升FDA資源利用的效率和效益。FDA已經(jīng)開始使用先進(jìn)技術(shù)工具幫助科學(xué)和醫(yī)學(xué)審查人員收集監(jiān)管決策所需信息。這些新工具還能夠提高FDA實(shí)地調(diào)查人員各項(xiàng)操作的有效性。要使這些新技術(shù)充分發(fā)揮應(yīng)有潛力,需建立一個(gè)現(xiàn)代化的技術(shù)基礎(chǔ)架構(gòu),同時(shí)密切關(guān)注網(wǎng)絡(luò)安全。
總之,制定并實(shí)施TMAP,是FDA為了在當(dāng)前數(shù)據(jù)資源豐富的環(huán)境下完成公共衛(wèi)生使命必須要做好的準(zhǔn)備。
二、TMAP主要內(nèi)容
TMAP旨在利用最少的資源為后續(xù)進(jìn)一步提升工作效率奠定基礎(chǔ),并為FDA現(xiàn)代技術(shù)/數(shù)據(jù)導(dǎo)向戰(zhàn)略做準(zhǔn)備(該戰(zhàn)略將在未來18-36個(gè)月內(nèi)宣布并付諸實(shí)施)。TMAP主要內(nèi)容包括三方面:一是開展FDA技術(shù)基礎(chǔ)設(shè)施的現(xiàn)代化建設(shè);二是增強(qiáng)FDA開發(fā)新技術(shù)產(chǎn)品的能力,從而加強(qiáng)對監(jiān)管業(yè)務(wù)的支持力度;三是加強(qiáng)與利益相關(guān)方溝通合作,推動(dòng)跨系統(tǒng)的互操作技術(shù)進(jìn)步,為消費(fèi)者和患者提供更大價(jià)值。
?。ㄒ唬?gòu)建基礎(chǔ):FDA技術(shù)基礎(chǔ)設(shè)施的現(xiàn)代化建設(shè)
這是TMAP的首要目標(biāo),主要包括:確保FDA擁有健全的基礎(chǔ)設(shè)施、制定并實(shí)施云導(dǎo)向計(jì)劃、制定并使用明晰高效的外部數(shù)據(jù)接口,以及加強(qiáng)網(wǎng)絡(luò)安全。
FDA希望通過制定并實(shí)施TMAP,使其技術(shù)基礎(chǔ)設(shè)施既包括計(jì)算機(jī)、存儲(chǔ)和網(wǎng)絡(luò)等傳統(tǒng)的信息技術(shù),又涵蓋新的現(xiàn)代化的信息技術(shù)戰(zhàn)略,如基礎(chǔ)設(shè)施即服務(wù)(IaaS)、軟件即服務(wù)(SaaS)、平臺(tái)即服務(wù)(PaaS)和數(shù)據(jù)湖、數(shù)據(jù)倉庫,以及敏捷軟件開發(fā)等。同時(shí),技術(shù)基礎(chǔ)設(shè)施還應(yīng)具備可擴(kuò)展性和靈活性。通過這些現(xiàn)代化建設(shè),為持續(xù)改進(jìn)監(jiān)管相關(guān)工作提供支持,例如接收、生成、保護(hù)和管理數(shù)據(jù),引進(jìn)人工智能(如機(jī)器學(xué)習(xí)等)先進(jìn)算法開展數(shù)據(jù)分析,促進(jìn)數(shù)據(jù)用于監(jiān)管決策。
FDA現(xiàn)代化建設(shè)與維護(hù)工作由專門的信息技術(shù)管理部門——信息管理和技術(shù)辦公室(OIMT)負(fù)責(zé)。它將與FDA相關(guān)部門和各中心開展全面、動(dòng)態(tài)的協(xié)作,評估特定業(yè)務(wù)需求,建立能夠支持?jǐn)?shù)據(jù)和計(jì)算密集型監(jiān)管工具的技術(shù)基礎(chǔ)設(shè)施。具體行動(dòng)計(jì)劃以現(xiàn)有的多年戰(zhàn)略計(jì)劃為基礎(chǔ)。
TMAP基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)方面的重點(diǎn)領(lǐng)域包括:云戰(zhàn)略,優(yōu)化的滿足特定業(yè)務(wù)需求的軟件開發(fā)能力,數(shù)據(jù)管理和數(shù)據(jù)交換(包括應(yīng)用程序接口、標(biāo)準(zhǔn)和其他交換機(jī)制和工具),數(shù)據(jù)清洗和上云,繼續(xù)采用“即服務(wù)”(as-a-service)模式,繼續(xù)致力于網(wǎng)絡(luò)安全卓越實(shí)踐,將科學(xué)計(jì)算集成到整個(gè)FDA的IT規(guī)劃當(dāng)中,卓越的、可運(yùn)行多年的技術(shù)規(guī)劃,成本控制及消除冗余,按需淘汰遺留系統(tǒng)和應(yīng)用軟件。
?。ǘ┩怀鰟?chuàng)新:以“典型應(yīng)用”為導(dǎo)向,開發(fā)滿足監(jiān)管需求的技術(shù)產(chǎn)品
FDA在TMAP中強(qiáng)調(diào)了一種新的技術(shù)產(chǎn)品開發(fā)理念:關(guān)注關(guān)鍵業(yè)務(wù)和數(shù)據(jù)需求,重視易于向多種監(jiān)管業(yè)務(wù)擴(kuò)展的產(chǎn)品開發(fā),減少重復(fù)建設(shè);快速開發(fā)最小可行產(chǎn)品(MVP)用于測試,節(jié)約資源;采用“devops”理念[1],使開發(fā)和運(yùn)營有序銜接;采用敏捷開發(fā)模式,快速試錯(cuò)、迭代、更新,提高開發(fā)效率;采取迭代增進(jìn)產(chǎn)品與監(jiān)管的匹配度;強(qiáng)調(diào)合作;提升用戶體驗(yàn)、滿意度和使用度;注重中短期目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)。
產(chǎn)品開發(fā)實(shí)施:在監(jiān)管審批系統(tǒng)及配套基礎(chǔ)設(shè)施的技術(shù)現(xiàn)代化建設(shè)中,F(xiàn)DA會(huì)扮演一個(gè)傳統(tǒng)技術(shù)開發(fā)者角色,發(fā)揮領(lǐng)導(dǎo)作用。一些產(chǎn)品由FDA核心團(tuán)隊(duì)帶領(lǐng)開發(fā),而其他的產(chǎn)品會(huì)在核心團(tuán)隊(duì)的支持下由FDA某個(gè)中心開發(fā)。其他解決方案也將由FDA促成,但需在更大的生物醫(yī)學(xué)生態(tài)系統(tǒng)中,包括通過和其他政府機(jī)構(gòu)合作的形式。FDA還將繼續(xù)關(guān)注技術(shù)市場,以尋求能被高效應(yīng)用于FDA環(huán)境中的、新的、符合目的的已有解決方案。
TMAP示范創(chuàng)新方面的具體行動(dòng)包括:
一是構(gòu)建產(chǎn)品開發(fā)能力:FDA計(jì)劃在全局范圍內(nèi)開發(fā)一個(gè)用于協(xié)同設(shè)計(jì)、研發(fā)、測試和部署新信息技術(shù)的統(tǒng)一平臺(tái)。FDA的開發(fā)團(tuán)隊(duì)會(huì)在敏捷開發(fā)、產(chǎn)品管理、用戶體驗(yàn)設(shè)計(jì)和工程方面整合一流的解決方案和組織能力,以用戶體驗(yàn)為核心,集成技術(shù)和業(yè)務(wù)、統(tǒng)一數(shù)據(jù)和流程并擴(kuò)展分析能力。
二是開發(fā)典型應(yīng)用:FDA計(jì)劃從開發(fā)小型試點(diǎn)典型應(yīng)用開始,逐步完善產(chǎn)品開發(fā)能力積累相關(guān)經(jīng)驗(yàn),并將成功的原型和試點(diǎn)擴(kuò)大使用。典型應(yīng)用的開發(fā)應(yīng)滿足FDA實(shí)際需求,解決監(jiān)管任務(wù)中的重要問題(如醫(yī)藥產(chǎn)品批準(zhǔn)、食源性疫情爆發(fā)、與其他政府機(jī)構(gòu)的合作等),由FDA審查人員及技術(shù)專家共同參與確定監(jiān)管需求和開發(fā)目標(biāo),項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)將快速開發(fā)、測試原型,隨著經(jīng)驗(yàn)的積累,成功的典型應(yīng)用將被擴(kuò)大使用。這種方法將加快學(xué)習(xí)速度,降低部署新技術(shù)的風(fēng)險(xiǎn)。
?。ㄈ┘訌?qiáng)合作:通過多種方式尤其是借助新技術(shù)手段,與各個(gè)利益相關(guān)方達(dá)成合作
TMAP指出,F(xiàn)DA、其他政府機(jī)構(gòu)和利益相關(guān)者(包括數(shù)據(jù)/技術(shù)部門)之間的合作,將促進(jìn)更有效地開發(fā)未來所需的技術(shù)工具。為外部利益相關(guān)方提供明確的技術(shù)接口將促進(jìn)整個(gè)生物醫(yī)學(xué)生態(tài)系統(tǒng)的創(chuàng)新。與政府合作伙伴合作可以確保監(jiān)管的一致性和效率。FDA還將探索加強(qiáng)與技術(shù)創(chuàng)新領(lǐng)域溝通交流的方法。
TMAP在加強(qiáng)合作方面的具體行動(dòng)包括:
一是直接與公眾利益相關(guān)方進(jìn)行交流:FDA將通過公開會(huì)議或者研討會(huì)收集患者、學(xué)術(shù)界和工業(yè)界等利益相關(guān)方對TMAP的實(shí)施建議,以及對FDA的數(shù)據(jù)需求計(jì)劃。
二是制定方案,促進(jìn)數(shù)據(jù)或科技創(chuàng)新者參與醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)和食源性疫情應(yīng)對,同時(shí)更清楚地了解數(shù)據(jù)或科技創(chuàng)新領(lǐng)域?qū)ΡO(jiān)管領(lǐng)域的期待。
三是與政府部門合作:FDA將與政府其他部門合作,包括醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療救助服務(wù)中心(CMS)和國家衛(wèi)生信息技術(shù)協(xié)調(diào)辦公室(ONC),探索如何通過各部門的共同努力提高各部門之間及與外部利益相關(guān)方交流的效率。
三、下一步工作
FDA將TMAP視為未來1-2年內(nèi)最關(guān)鍵的實(shí)施行動(dòng),以期用最少的資源為后續(xù)提升監(jiān)管效率奠定基礎(chǔ);同時(shí)TMAP也為FDA制定數(shù)據(jù)策略打下了基礎(chǔ)。下一步,F(xiàn)DA將與利益相關(guān)方共同制定一項(xiàng)數(shù)據(jù)策略,以及FDA獲得數(shù)據(jù)的優(yōu)先順序的協(xié)議,以期應(yīng)對如下問題:如何確保監(jiān)管決策能夠持續(xù)得到高質(zhì)量的數(shù)據(jù)支持;如何促進(jìn)數(shù)據(jù)的有效使用和管理;如何繼續(xù)建立高度安全的數(shù)據(jù)與信息技術(shù)環(huán)境。
(編譯自FDA網(wǎng)站)
[1]“devops”理念,即開發(fā)(Development)和運(yùn)營(Operations)相組合的理念:傳統(tǒng)的軟件組織將開發(fā)、IT運(yùn)營和質(zhì)量保障設(shè)為各自分離的部門。不利于敏捷軟件開發(fā)等新的技術(shù)開發(fā)方式。“devops”是一套針對開發(fā)、運(yùn)營、質(zhì)保等部門間溝通與協(xié)作問題的流程和方法,有助于彌補(bǔ)開發(fā)與運(yùn)營之間存在的信息“鴻溝”,減少因不同部門目標(biāo)不同帶來的產(chǎn)品問題。
來源:國家藥監(jiān)局信息中心