發(fā)布日期：2019-04-09
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2018年12月，美國(guó)食品藥品管理局（FDA）發(fā)布警告信，稱(chēng)Genetech公司通過(guò)Liveyon公司分銷(xiāo)未經(jīng)FDA批準(zhǔn)的由臍帶血加工而成的人類(lèi)細(xì)胞產(chǎn)品，并且嚴(yán)重違反現(xiàn)行良好組織操作規(guī)范（current good tissue practice，CGTP)和現(xiàn)行組織生產(chǎn)管理規(guī)范（current good manufacturing practice， CGMP)。該違規(guī)行為可能導(dǎo)致產(chǎn)品被微生物污染，進(jìn)而導(dǎo)致患者嚴(yán)重的血液感染。
FDA希望通過(guò)推行新政策支持安全有效的再生醫(yī)學(xué)發(fā)展。根據(jù)美國(guó)《21世紀(jì)治愈法案》，通過(guò)再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定的醫(yī)療產(chǎn)品，可獲得更快速的上市前審查，從而縮短產(chǎn)品上市時(shí)間。
據(jù)FDA每周通訊發(fā)布的消息，今年2月15日，F(xiàn)DA發(fā)布了兩個(gè)指南：《針對(duì)嚴(yán)重疾病的再生醫(yī)學(xué)療法的快速審評(píng)計(jì)劃》（《Expedited Programs for Regenerative Medicine Therapies for Serious Conditions》）和《基于再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法的醫(yī)療器械的評(píng)估》（《evaluation of Devices Used with Regenerative Medicine Advanced Therapies》）。這兩項(xiàng)指南的發(fā)布獲得了再生醫(yī)學(xué)行業(yè)專(zhuān)家的稱(chēng)贊。專(zhuān)家表示，指南為細(xì)胞和基因治療研發(fā)人員提供了新研發(fā)產(chǎn)品如何符合FDA快速審評(píng)計(jì)劃的明確要求。
據(jù)了解，《針對(duì)嚴(yán)重疾病的再生醫(yī)學(xué)療法的快速審評(píng)計(jì)劃》中，F(xiàn)DA對(duì)再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）定義的解釋發(fā)生了一些變化，如：擴(kuò)大了符合RMAT認(rèn)定的范圍，即包括同種異體和自體細(xì)胞療法，以及異種細(xì)胞產(chǎn)品和一些基因治療。該指南還介紹了生產(chǎn)企業(yè)如何提供臨床證據(jù)來(lái)獲得RMAT認(rèn)定，從而進(jìn)入快速審評(píng)計(jì)劃，并強(qiáng)調(diào)生產(chǎn)企業(yè)應(yīng)與FDA生物制品審評(píng)與研究中心（CBER）工作人員開(kāi)展早期溝通。該指南明確，研發(fā)人員可分別使用統(tǒng)一的規(guī)范進(jìn)行加工操作，將他們的臨床數(shù)據(jù)組合在一起以支持生物制品許可證申請(qǐng)（BLA）。FDA負(fù)責(zé)人和CBER主任曾在今年1月表示，這種方法旨在幫助小型生產(chǎn)企業(yè)協(xié)同工作，因?yàn)樗麄兛赡軟](méi)有足夠的資源分別進(jìn)行臨床試驗(yàn)。
快速審評(píng)計(jì)劃鼓勵(lì)生產(chǎn)企業(yè)在開(kāi)發(fā)過(guò)程早期與CBER的組織和先進(jìn)療法辦公室（OTAT）工作人員會(huì)面。生產(chǎn)企業(yè)可以通過(guò)“針對(duì)CBER產(chǎn)品的初步有針對(duì)性的產(chǎn)品監(jiān)管建議（INTERACT）”會(huì)議獲得OTAT的非約束性監(jiān)管建議。INTERACT會(huì)議有助于生產(chǎn)企業(yè)和FDA工作人員討論產(chǎn)品的臨床前、臨床開(kāi)發(fā)、化學(xué)、生產(chǎn)和質(zhì)控等方面的問(wèn)題。專(zhuān)家表示，該指南的變化反映了FDA在處理RMAT認(rèn)定申請(qǐng)方面工作經(jīng)驗(yàn)不斷豐富，細(xì)胞和基因治療發(fā)展計(jì)劃日益先進(jìn)。根據(jù)行業(yè)預(yù)測(cè)，隨著FDA面向RMAT領(lǐng)域發(fā)布更多指南，再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域?qū)⒂懈蟮陌l(fā)展。
《基于再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法的醫(yī)療器械的評(píng)估》則討論了FDA計(jì)劃如何評(píng)估基于細(xì)胞和基因治療的醫(yī)療器械。美國(guó)醫(yī)療器械行業(yè)專(zhuān)家表示，這份評(píng)估指南闡述了FDA將如何簡(jiǎn)化其監(jiān)管要求，并解釋了為什么基于再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法的醫(yī)療器械會(huì)被劃分為Ⅲ類(lèi)醫(yī)療器械，以及為什么醫(yī)療器械應(yīng)在其說(shuō)明書(shū)或其他位置標(biāo)明該器械適用于哪種特定的再生醫(yī)學(xué)療法或哪一類(lèi)再生醫(yī)學(xué)療法，或者標(biāo)明該產(chǎn)品僅限于與特定的細(xì)胞類(lèi)型或多種細(xì)胞類(lèi)型配合使用。根據(jù)該指南，除按《公共衛(wèi)生服務(wù)法》（《Public Health Service Act》）第361節(jié)管理的產(chǎn)品以外，再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法包括：細(xì)胞治療、治療性組織工程產(chǎn)品、人類(lèi)細(xì)胞和組織產(chǎn)品，以及使用這些療法或產(chǎn)品的任何組合產(chǎn)品。雖然法規(guī)沒(méi)有給出基因治療清單，但FDA指出，人類(lèi)基因治療包含在該定義范圍中。但未經(jīng)過(guò)基因改造的微生物，如病毒、細(xì)菌和真菌不符合再生醫(yī)學(xué)療法定義。
行業(yè)專(zhuān)家同時(shí)也敦促FDA警惕再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的不良從業(yè)者，并稱(chēng)贊2018年11月FDA向干細(xì)胞公司Genetech Inc.發(fā)出警告信的行為，因?yàn)槔没颊呦胪ㄟ^(guò)新療法治愈疾病的心理，而做出無(wú)法兌現(xiàn)的承諾的不良從業(yè)者是對(duì)RMAT領(lǐng)域取得成功的最大威脅。
來(lái)源：中國(guó)醫(yī)藥報(bào)
