發(fā)布日期：2018-04-28
本周《EMBO Molecular Medicine》雜志首次證明，結(jié)合基因編輯與血紅細(xì)胞實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)，可以為特定患者制造稀有或定制血紅細(xì)胞。
世界范圍內(nèi)，血液供應(yīng)一直是一項(xiàng)長(zhǎng)期挑戰(zhàn)。雖然，大多數(shù)人可以安全地從血庫(kù)中拿到所需血液，但是少部分需要頻繁反復(fù)輸血的遺傳疾病患者最終會(huì)因次要血型抗原水平的不相容性，對(duì)幾乎所有供體血液產(chǎn)生免疫反應(yīng)。
使用CRISPR-Cas9介導(dǎo)的基因編輯技術(shù)，（布里斯托）NIHR血液和移植研究所（BTRU）等機(jī)構(gòu)的的科研團(tuán)隊(duì)建立了一種個(gè)性化紅細(xì)胞系，細(xì)胞上的特定血型基因被更改了，以防止引起免疫反應(yīng)的血型蛋白表達(dá)。
聯(lián)合刪除單細(xì)胞系上的多種血型（blood groups），再將其分化為功能性新型紅細(xì)胞，從而生產(chǎn)具有非常廣泛輸血相容性的功能紅細(xì)胞。編輯血紅細(xì)胞有助于提高輸血兼容性，為血庫(kù)難以提供配型的患者帶來(lái)福音。
作者強(qiáng)調(diào)，轉(zhuǎn)化為臨床產(chǎn)品之前，這項(xiàng)技術(shù)仍需克服許多挑戰(zhàn)性障礙。但它確實(shí)勾勒出了使用體外基因編輯細(xì)胞系挽救生命的美好愿景。
布里斯托NIHR BTRU主任Ashley Toye博士說(shuō)：“遲早有一天，無(wú)法找到匹配血液的稀有血型患者將借助人工基因編輯細(xì)胞輸血。不過(guò)，我們還需要更多工作來(lái)生產(chǎn)適合患者使用的血細(xì)胞。” （生物通：伍松）
原文檢索：Enhancement of red blood cell transfusion compatibility using CRISPR‐mediated erythroblast gene editing
來(lái)源：生物通
