發(fā)布日期：2018-04-28
本周《EMBO Molecular Medicine》雜志首次證明，結合基因編輯與血紅細胞實驗室培養(yǎng)，可以為特定患者制造稀有或定制血紅細胞。
世界范圍內，血液供應一直是一項長期挑戰(zhàn)。雖然，大多數人可以安全地從血庫中拿到所需血液，但是少部分需要頻繁反復輸血的遺傳疾病患者最終會因次要血型抗原水平的不相容性，對幾乎所有供體血液產生免疫反應。
使用CRISPR-Cas9介導的基因編輯技術，（布里斯托）NIHR血液和移植研究所（BTRU）等機構的的科研團隊建立了一種個性化紅細胞系，細胞上的特定血型基因被更改了，以防止引起免疫反應的血型蛋白表達。
聯合刪除單細胞系上的多種血型（blood groups），再將其分化為功能性新型紅細胞，從而生產具有非常廣泛輸血相容性的功能紅細胞。編輯血紅細胞有助于提高輸血兼容性，為血庫難以提供配型的患者帶來福音。
作者強調，轉化為臨床產品之前，這項技術仍需克服許多挑戰(zhàn)性障礙。但它確實勾勒出了使用體外基因編輯細胞系挽救生命的美好愿景。
布里斯托NIHR BTRU主任Ashley Toye博士說：“遲早有一天，無法找到匹配血液的稀有血型患者將借助人工基因編輯細胞輸血。不過，我們還需要更多工作來生產適合患者使用的血細胞。” （生物通：伍松）
原文檢索：Enhancement of red blood cell transfusion compatibility using CRISPR‐mediated erythroblast gene editing
來源：生物通
