發(fā)布日期：2018-02-12
近日，美媒稱，據(jù)醫(yī)生們披露，在加利福尼亞州有第二名患者在一項(xiàng)歷史性的基因編輯研究中接受了治療，而大約3個(gè)月前，第一個(gè)接受治療的患者尚未出現(xiàn)重大副作用或安全問題。
據(jù)美聯(lián)社2月6日?qǐng)?bào)道，基因編輯是從事基因治療的一種較精確的方法，它的目的是永久地改變某人的DNA，以試圖治療一種疾病。
去年11月開始進(jìn)行基因編輯治療的布賴恩·馬德，他是接受此方法治療亨特氏綜合征的第一人
去年11月，44歲的布賴恩·馬德成為接受基因編輯以治療代謝疾病黏多糖貯積癥Ⅱ型（也稱亨特氏綜合征）的第一人。亨特氏綜合征是由一種不良基因引發(fā)的。通過靜脈點(diǎn)滴，他接受了一個(gè)糾正性基因的多個(gè)副本以及一個(gè)基因工具，以將該基因放入他DNA中的準(zhǔn)確位置。
加利福尼亞大學(xué)舊金山分校奧克蘭貝尼奧夫兒童醫(yī)院的醫(yī)生保羅·哈馬茨治療了患有同樣疾病的兩個(gè)人。他說：“他的情況不錯(cuò)，所以我們被批準(zhǔn)治療第二名患者。第二名患者的情況也不錯(cuò)。”
在圣迭戈舉行的一個(gè)醫(yī)療大會(huì)上，哈馬茨報(bào)告了馬德接受治療后前6周的安全情況。制造基因編輯工具“鋅指核酸酶”的桑加莫醫(yī)藥公司正在為兩種代謝疾病和血友病（一種出血性疾?。┰囼?yàn)該工具。
該企業(yè)說，今年年中應(yīng)該會(huì)獲得更多安全信息和涉及有效性的初步結(jié)果。
哈馬茨說，接受治療4天后，馬德出現(xiàn)過頭昏眼花、冒冷汗和身體虛弱的情況，但這些狀況在一天后自行消失了。馬德還曾出現(xiàn)嚴(yán)重咳嗽和肺部分萎陷的情況，但醫(yī)生認(rèn)為這些同基因療法無關(guān)，因?yàn)樗惹坝羞^類似問題。
報(bào)道稱，重要的是，他的肝沒有受損的跡象。
哈馬茨說，“那是最讓人擔(dān)心的部分”，因?yàn)楦闻K的變化或許意味著免疫系統(tǒng)正在同該療法作斗爭(zhēng)，并可能破壞它的有效性。
報(bào)道稱，有關(guān)肝臟的結(jié)果是受人歡迎的消息，此前其他一些近期報(bào)告引發(fā)了恐慌。來自賓夕法尼亞大學(xué)的著名基因療法科學(xué)家詹姆斯·威爾遜發(fā)表兩項(xiàng)研究，報(bào)告接受試驗(yàn)性基因療法的猴子和小豬出現(xiàn)的肝臟問題和其他嚴(yán)重問題。有些動(dòng)物不得不接受安樂死。
這些動(dòng)物研究對(duì)通過靜脈輸入較高治療劑量的做法進(jìn)行測(cè)試。而相關(guān)治劑使用一種病毒將基因帶入細(xì)胞。這種病毒的親緣病毒被廣泛用于人類基因療法。但威爾遜說，他認(rèn)為，動(dòng)物研究產(chǎn)生的這些結(jié)果與劑量、不同種類的病毒或不同給藥方式無關(guān)。
這些結(jié)果或許意味著，為一些神經(jīng)肌肉疾病開發(fā)基因療法將會(huì)比較困難——在動(dòng)物研究中使用較高劑量被認(rèn)為是必要的，其目的是讓藥物進(jìn)入大腦，并遍及肌肉。
馬德參與的桑加莫公司的研究使用了一種不同種類的病毒，并且劑量小得多。
威爾遜說，盡快發(fā)表所有安全方面的關(guān)切對(duì)該領(lǐng)域來說至關(guān)重要。1999年，他幫助領(lǐng)導(dǎo)了一項(xiàng)早期基因療法測(cè)試，但這導(dǎo)致一名青年死亡，從而讓其他一些研究被擱置多年。
《人類基因療法》雜志的一個(gè)社論說，基因治療不應(yīng)該停止，因?yàn)槟腔蛟S會(huì)剝奪病人接受治療并活命的機(jī)會(huì)。該雜志發(fā)表過威爾遜的一項(xiàng)動(dòng)物研究。去年，美國(guó)批準(zhǔn)了第一批基因療法，以治療癌癥和一種遺傳性失明。
來源：美聯(lián)社
