發(fā)布日期：2018-02-05
近日，來(lái)自倫敦大學(xué)瑪麗女王學(xué)院的研究人員成功利用尿液中的細(xì)胞邁出了制造人工腎上腺的第一步，相關(guān)研究刊登于國(guó)際雜志Cell Reports上，未來(lái)科學(xué)家們或有望開(kāi)發(fā)出治療腎上腺疾病的新型療法。
腎上腺位于腎臟上端，主要負(fù)責(zé)釋放不同種類(lèi)的激素，當(dāng)腎上腺產(chǎn)生的激素水平過(guò)多或過(guò)少時(shí)就會(huì)發(fā)生腎上腺疾病，從而就會(huì)影響機(jī)體的生長(zhǎng)、發(fā)育和代謝功能。研究者Leonardo Guasti說(shuō)道，這項(xiàng)研究中我們向制造人工腎上腺的目標(biāo)邁出了一步，我們相信相關(guān)研究未來(lái)將會(huì)使腎上腺功能減退的患者獲益。
與其它內(nèi)分泌領(lǐng)域相比，如今再生醫(yī)學(xué)應(yīng)用于腎上腺疾病的應(yīng)用被很多科學(xué)家們忽視了，比如為了治療1型糖尿病，研究人員需要很大的努力來(lái)開(kāi)發(fā)出功能性的胰腺，而這項(xiàng)研究中，研究人員就填補(bǔ)了科學(xué)界在腎上腺疾病治療中的空白。文章中，研究者首先描述了如何從先天性腎上腺疾病患者和健康個(gè)體的皮膚、血液和尿液中分離開(kāi)發(fā)產(chǎn)生類(lèi)固醇的細(xì)胞，研究者將這類(lèi)細(xì)胞稱(chēng)之為人類(lèi)誘導(dǎo)類(lèi)固醇合成細(xì)胞（hiSCs），該過(guò)程通常稱(chēng)之為重編程。
hiSCs能夠在平皿中被用來(lái)模擬腎上腺疾病，同時(shí)其也提供了一個(gè)平臺(tái)來(lái)幫助研究人員檢測(cè)個(gè)體化療法干預(yù)性手段的有效性；研究人員還能通過(guò)在小鼠機(jī)體中的植入實(shí)驗(yàn)來(lái)檢測(cè)hiSCs在體內(nèi)的活性。通過(guò)促進(jìn)轉(zhuǎn)錄因子（蛋白質(zhì)）表達(dá)以及兩種信號(hào)通路激活，研究人員就能完成重編程過(guò)程，這種新產(chǎn)生的hiSCs能夠表發(fā)產(chǎn)生類(lèi)固醇的酶類(lèi)，同時(shí)還能對(duì)生理性刺激產(chǎn)生反應(yīng)。
研究者表示，來(lái)自單基因腎上腺疾病患者機(jī)體hiSCs的類(lèi)固醇特性能夠被改變，這就能夠與患者診斷時(shí)的特性保持一致；當(dāng)非突變的基因被引入到這些細(xì)胞后，細(xì)胞的類(lèi)固醇特性就會(huì)回歸至正常，而且類(lèi)似于來(lái)自健康個(gè)體重編程所產(chǎn)生的hiSCs。最后研究者Leonardo Guasti表示，這項(xiàng)研究為科學(xué)家們提出了關(guān)于腎上腺的一種全新改變，即腎上腺能夠產(chǎn)生具有供體特異性及功能性的腎上腺樣細(xì)胞，來(lái)促進(jìn)開(kāi)發(fā)產(chǎn)生新一代治療腎上腺功能減退的新療法，此外研究人員還能夠在來(lái)自患者機(jī)體的多種細(xì)胞中進(jìn)行個(gè)體化干預(yù)措施的檢測(cè)。
原始出處：
Gerard Ruiz-Babot, Mariya Balyura, Irene Hadjidemetriou, et al.Modeling Congenital Adrenal Hyperplasia and Testing Interventions for Adrenal Insufficiency Using Donor-Specific Reprogrammed Cells.Cell Reports. 30 January 2018, DOI: 10.1016/j.celrep.2018.01.003
來(lái)源：生物谷
