發(fā)布日期：2018-01-12
展望 2018，我想花一點(diǎn)時間來回顧 FDA 在醫(yī)藥和公眾健康方面進(jìn)展順利的一年——從2017年上市的突破性醫(yī)藥產(chǎn)品到促進(jìn)競爭的創(chuàng)紀(jì)錄的仿制藥批準(zhǔn)數(shù)量，再到 FDA 不斷推動促進(jìn)安全和有效的產(chǎn)品創(chuàng)新和保證美國公眾免遭與食物相關(guān)疾病威脅的政策的努力。
今日，新的醫(yī)學(xué)突破正在深刻地改變我們?nèi)绾慰创椭委熂膊〉姆绞?，這在幾年前似乎是不可思議的。在現(xiàn)代醫(yī)學(xué)環(huán)境中，F(xiàn)DA 正在評估其政策的各個方面，以確保我們在促進(jìn)對有效治療人類和動物疾病具有潛在可能性的有益創(chuàng)新并改善公眾健康的同時保護(hù)消費(fèi)者。
創(chuàng)新產(chǎn)品創(chuàng)紀(jì)錄的一年
隨著對疾病的科學(xué)認(rèn)識不斷提高，醫(yī)學(xué)實(shí)踐也越來越符合患者的個性化需求，我們也正在現(xiàn)代化我們在整個研發(fā)過程中如何與創(chuàng)新者合作，以使用最好的科學(xué)技術(shù)更有效地為患者提供產(chǎn)品。
例如，F(xiàn)DA 最近協(xié)調(diào)批準(zhǔn)了一款新型診斷器械，該器械能夠在醫(yī)療保險和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（CMS）提出的測試覆蓋范圍內(nèi)（從而促進(jìn)對這一創(chuàng)新產(chǎn)品的早期獲?。?，在單一測試中檢測出數(shù)百個基因突變。
此外，在快速發(fā)展的個體化醫(yī)療領(lǐng)域，F(xiàn)DA 推出了新的指南草案，提出更好的方法來研發(fā)解決經(jīng)常引發(fā)或?qū)е录膊〉臐撛诜肿痈淖儯ɡ?，基因突變）的治療方法。這包括僅存在于一小部分患者中的罕見分子改變。指南提出了一種方法，讓藥品研發(fā)者在合理的科學(xué)證據(jù)表明藥物可以在這些基因組結(jié)果的患者中有效的基礎(chǔ)之上，通過識別罕見基因突變，將患者納入臨床試驗(yàn)進(jìn)行靶向治療。新指南討論了證明特定疾病內(nèi)各分子亞型有效性所需的證據(jù)。該框架工作可能引導(dǎo)對于可能從中受益的患者的靶向治療藥物的更一致的研發(fā)和批準(zhǔn)。
去年 8 月，隨著美國首例基因治療產(chǎn)品的批準(zhǔn)，我們還看到以全新方式治療疾病的實(shí)踐的到來。之后我們又批準(zhǔn)了兩個基因治療藥品。像這樣的創(chuàng)新正在為嚴(yán)重疾病的治療創(chuàng)造一個轉(zhuǎn)折點(diǎn)。這一技術(shù)在治愈頑固性和遺傳性疾病方面還有更大潛力?！久绹?FDA 批準(zhǔn)首例基因治療藥物 - CAR-T 療法 2017/08/31】【FDA 批準(zhǔn)首例針對罕見遺傳性失明的基因治療藥物 2017/12/20】
2017 年，在創(chuàng)新方面也出現(xiàn)了一些類似的歷史性里程碑。這一集體性進(jìn)步反映了科學(xué)方面的根本改變，使我們能夠用新平臺打擊更多疾病。由于能夠更好地將藥物靶向到潛在的疾病機(jī)制，我們愈加能夠在研發(fā)過程的早期識別患者獲益。同時，在許多情況下，這些相同的工具也使我們能夠更早、更有效地解決安全性問題。
部分程度上由于這些進(jìn)步，F(xiàn)DA 在 2017 年批準(zhǔn)了創(chuàng)現(xiàn)代記錄數(shù)量（56）的新藥和生物制品。在去年的 56 個新藥批準(zhǔn)中，46 個是由藥品審評與研究中心（CDER）批準(zhǔn)的新分子實(shí)體 — 其中 28 個新藥的批準(zhǔn)使用了一個或多個 FDA 加快審評項(xiàng)目。這 56 個新藥品批準(zhǔn)中有 10 個是由生物制品審評與研究中心（CBER）批準(zhǔn)的生物治療產(chǎn)品。有孤兒藥適應(yīng)癥獲批的藥品數(shù)量也創(chuàng)下紀(jì)錄。與此同時，我們消滅了未決孤兒藥認(rèn)定請求的全部積壓。我們在 2017 年還數(shù)次打破了單月最高仿制藥批準(zhǔn)數(shù)量的記錄，仿制藥批準(zhǔn)年度總數(shù)創(chuàng) FDA 歷史最高（1,027 件）。我們相信，如果照目前的趨勢持續(xù)下去，我們將在 2018 年超過這一仿制藥批準(zhǔn)記錄。
我們以科學(xué)為基礎(chǔ)、以患者為中心的監(jiān)管方式也延伸到醫(yī)療器械中，我們專注于產(chǎn)品研發(fā)的生命周期方法。這使我們能夠在簡化臨床研發(fā)方案的同時不會影響我們依賴嚴(yán)格證據(jù)的承諾。通過認(rèn)真考慮何時可以通過上市后研究而不是上市前研究更好地收集臨床數(shù)據(jù)，患者獲得一些突破性器械所需的等待時間更短，而又不會使 FDA 證明器械安全性和有效性合理保障的金標(biāo)準(zhǔn)做出讓步。
我們承諾對于生成關(guān)鍵器械批準(zhǔn)信息采用“最小負(fù)擔(dān)標(biāo)準(zhǔn)”，這在《21 世紀(jì)醫(yī)藥法案》的條款中得以強(qiáng)化和推進(jìn)。該政策方法是我們努力幫助創(chuàng)新者生成可以盡可能高效地支持上市批準(zhǔn)的高質(zhì)量證據(jù)的一個標(biāo)志。我們對這些原則的接受在患者對于醫(yī)療器械的獲取方面取得了顯著進(jìn)步。2017 年，F(xiàn)DA 批準(zhǔn)了創(chuàng)紀(jì)錄數(shù)量的新器械（95）。這是 2009 年獲得上市批準(zhǔn)的新器械數(shù)量的四倍多。
現(xiàn)代化 FDA 監(jiān)管計(jì)劃
這些新進(jìn)步也帶來了新挑戰(zhàn)。在 FDA，我們正面臨著對監(jiān)管諸如基因治療、靶向藥物、基于細(xì)胞的再生醫(yī)學(xué)和數(shù)字化醫(yī)療等科學(xué)高度新型領(lǐng)域的需求；在這些領(lǐng)域我們傳統(tǒng)的產(chǎn)品監(jiān)管方法可能不太適合。為迎接這些新挑戰(zhàn)，我們正在重新審視如何使我們習(xí)慣的監(jiān)管方法做出適應(yīng)。我們需要在作為我們產(chǎn)品審評程序的一部分持續(xù)保護(hù)消費(fèi)者的同時，確保我們允許有益新技術(shù)的進(jìn)步。
為促進(jìn)這些努力，我們推出了一個新的政策框架，允許某些診斷測試由獲得官方認(rèn)可的第三方審查。這一新框架將減輕測試開發(fā)者的負(fù)擔(dān)，并簡化這些類型的創(chuàng)新產(chǎn)品的監(jiān)管評估。這種方法更容易適應(yīng)這些技術(shù)的高度迭代性，測試通常需要常規(guī)修改以提高其準(zhǔn)確度和臨床效用。
去年夏天，我們還啟動了一個試點(diǎn)項(xiàng)目，探索監(jiān)管數(shù)字化醫(yī)療器械的新方式，從而使這些快速發(fā)展的技術(shù)能夠同樣經(jīng)歷迅速的產(chǎn)品演變，這是醫(yī)療移動應(yīng)用程序等軟件工具的標(biāo)志，與此同時，F(xiàn)DA 保留確保可靠地生產(chǎn)出這些數(shù)字化醫(yī)療工具的能力。我們通過一系列指南來跟進(jìn)這些行動，指南闡明了我們打算如何以一種鼓勵創(chuàng)新的方式監(jiān)管某些數(shù)字化醫(yī)療技術(shù)。
更廣泛地講，我們?yōu)榈椭林械蕊L(fēng)險的醫(yī)療器械制造商提供了更多澄清，這將對于不會顯著影響器械安全性或有效性的微小修改，減少不必要的提交。從而，患者將更快地從升級產(chǎn)品中受益。
為了使我們的政策與我們需要審查的新技術(shù)的獨(dú)特屬性正確匹配，我們在其它項(xiàng)目中采取的新舉措也顯而易見；從我們的再生醫(yī)學(xué)綜合性政策（旨在激勵這些潛在變革性產(chǎn)品安全和有效的創(chuàng)新）到我們對 3D 打印醫(yī)療器械制造商的指南草案?！綟DA 宣布綜合性再生醫(yī)學(xué)政策框架 2017/11/18】【FDA 發(fā)布更新指南引領(lǐng) 3D 打印醫(yī)藥產(chǎn)品新時代 2017/12/06】
我們知道，從我們現(xiàn)代化監(jiān)管方式所帶來的公眾健康獲益并不局限于上市前審評過程。如果我們對上市后監(jiān)督有信心，在上市后工具和政策方面的進(jìn)步能夠以更安全的產(chǎn)品、更好的信息來指導(dǎo)醫(yī)療決策以及更多的機(jī)會更高效的將產(chǎn)品推向市場的形式對患者產(chǎn)生重大影響。這就是為什么我們總是在尋找改革和改善這種監(jiān)督的方法，并推進(jìn)我們與患者和醫(yī)療服務(wù)提供者分享這些信息的方式。
例如，去年秋天，我們啟動了一個新的可搜索數(shù)據(jù)庫，以更好地告知患者和醫(yī)療保健專業(yè)人員有關(guān)藥品和生物制品所報(bào)告的不良事件。我們將盡快采取其它措施來改善我們與患者和醫(yī)療服務(wù)提供者分享重要臨床信息的方式。這些目標(biāo)還包括加大潛在高風(fēng)險產(chǎn)品的上市后監(jiān)督力度，以及就我們發(fā)現(xiàn)的潛在問題提前警示消費(fèi)者等新努力。舉例來說，我們已采取果斷行動保護(hù)公眾免受無良診所提供的高風(fēng)險干細(xì)胞產(chǎn)品的傷害。我們將在 2018 年采取繼續(xù)開展類似行動。
2017 年，我們還采取新舉措，警告那些虛假宣稱其未經(jīng)批準(zhǔn)的產(chǎn)品可以治療或治愈危及生命疾病的公司；我們推出了一份新的指南草案，介紹了 FDA 基于產(chǎn)品可能給消費(fèi)者帶來的風(fēng)險監(jiān)管順勢療法產(chǎn)品的方法；我們采取措施提醒公眾注意其它未經(jīng)證實(shí)和未經(jīng)檢測的產(chǎn)品的危險，如某些健身產(chǎn)品、受污染的膳食補(bǔ)充劑和 Kratom。除此之外，我們還采取新舉措幫助患者更快地獲得所需配藥藥品，同時保護(hù)公眾免受劣質(zhì)配藥藥品的傷害。2018 年將會有額外的執(zhí)法措施。我們將繼續(xù)推動使 FDA 能夠使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)更好地指導(dǎo)監(jiān)管決策的工作。
促進(jìn)藥品競爭
許多人認(rèn)為 FDA 在藥品定價方面沒有任何作用，但我不同意。雖然我們沒有權(quán)力來監(jiān)管價格，但我們有權(quán)利和責(zé)任確保 FDA 的政策不會阻礙競爭，這最終會抑制價格上漲并保證患者對藥品的獲取。
我們作為成本劃算、高品質(zhì)仿制藥產(chǎn)品守門人的職責(zé)，是促進(jìn)人用藥和動物藥競爭的基礎(chǔ)部分。我們正在推進(jìn) FDA 可以幫助患者獲得更多可負(fù)擔(dān)得起的藥品的新方法。我們分享了于 2017 年 6 月啟動的藥品競爭行動計(jì)劃中所采取的一些步驟 — 從仿制藥申請審評優(yōu)先級劃分
【FDA 將更多仿制藥列入優(yōu)先審評并提供缺少競爭的仿制藥清單 2017/06/28】，到阻止品牌藥企業(yè)尋找拖延仿制藥進(jìn)入市場的系統(tǒng)漏洞【FDA 采取基礎(chǔ)步驟改善仿制藥企業(yè)對品牌藥樣品的獲取 2017/11/09】，到在仿制藥審評積壓方面取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展，再到確保低成本藥品能夠到達(dá)患者手中，從而使患者可以從這些藥品的有效性和更實(shí)惠的價格中受益。
打擊成癮的新舉措
我曾多次提到我作為局長的最高工作重點(diǎn)是處理國家面臨的成癮危機(jī)，主要是尼古丁和阿片類藥物。2017 年，我們宣布了如何應(yīng)對這些危機(jī)的新計(jì)劃。七月份，我們宣布了一項(xiàng)綜合性計(jì)劃
【FDA 宣布煙草和尼古丁的全面監(jiān)管計(jì)劃 2017/08/06】，建議將可燃香煙中的尼古丁降低至最低或非成癮水平。同時，我們采取了新舉措開發(fā)創(chuàng)新性遞送系統(tǒng)，對于那些仍想要達(dá)到令人滿意的尼古丁水平的成年人來說，這種系統(tǒng)可能比香煙具有更低的有害性。作為該計(jì)劃的一部分，我們組建了一個新的尼古丁指導(dǎo)委員會。委員會負(fù)責(zé)現(xiàn)代化 FDA 研發(fā)和監(jiān)管尼古丁替代治療產(chǎn)品的方法，尼古丁替代治療產(chǎn)品能夠幫助吸煙者戒煙或保持戒煙狀態(tài)。
FDA 還公布了一系列新行動來應(yīng)對阿片類藥物濫用和成癮所造成的人員和經(jīng)濟(jì)損失，這從我作為局長的第一個重大行動 — 建立阿片類藥物政策指導(dǎo)委員就開始了。在該委員會的領(lǐng)導(dǎo)下，F(xiàn)DA 正在重新評估已經(jīng)上市的藥品是如何被用于合法目的以及誤用和濫用的。
委員會將推薦新的政策措施來應(yīng)對這場危機(jī)。FDA 也正在根據(jù)需要采取立即行動，就像我們對于 FDA 首例此類請求所做的那樣：由于與產(chǎn)品濫用和誤用相關(guān)的公共衛(wèi)生后果，對目前在售的阿片類止痛藥撤銷銷售。我們還努力尋找減少阿片類藥物暴露的方法，防止新的藥物濫用，并支持對于阿片類藥物使用障礙患者的治療；例如，通過對速釋阿片類藥品制造商的新的風(fēng)險評估和降低策略（REMS）要求，以及要求標(biāo)簽變更增加有關(guān)對阿片類藥物使用障礙患者藥物輔助治療的重要澄清信息。我們正在繼續(xù)尋求其它有創(chuàng)造性的方法來應(yīng)對危機(jī)，例如，利用阿片類藥品包裝、貯存和使用的不同形式。
保護(hù)和賦予消費(fèi)者權(quán)力
FDA 不僅在醫(yī)藥產(chǎn)品和政策方面創(chuàng)新以更好地為公眾服務(wù)，我們在《食品安全現(xiàn)代化法案》的實(shí)施方面也取得了很大進(jìn)展，該法案旨在保證美國公眾免受與食品相關(guān)的疾病的威脅。實(shí)施 70 年來最全面的食品安全改革，需要來自聯(lián)邦、州和地方政府對食品生產(chǎn)者、農(nóng)民和其他利益攸關(guān)方的大力投入，以創(chuàng)新方式致力于保護(hù)公眾健康。這就是為什么在七月份我們宣布為各州提供超過三千萬美元的資金來幫助落實(shí)新的農(nóng)產(chǎn)品安全性要求。我們還推出了一個名為“食品安全計(jì)劃創(chuàng)建者”的創(chuàng)新軟件工具，協(xié)助食品制造商制定食品安全計(jì)劃，以幫助預(yù)防食源性污染并最終保護(hù)公眾健康。我們正在尋找其它方法來賦予農(nóng)民和生產(chǎn)者權(quán)力，以確保法律的現(xiàn)代化要求得到有效實(shí)現(xiàn)。
我還相信賦予人們權(quán)力能做出更好的選擇。這反映在我們繼續(xù)努力推行菜單標(biāo)簽規(guī)定的實(shí)際落實(shí)。我們聽取公眾反饋，并提出了切實(shí)可行的解決方案，使得業(yè)界在確保餐館顧客獲得所需營養(yǎng)信息的同時，更容易履行這些重要的公眾健康義務(wù)。
對于面臨危及生命或極度虛弱疾病的患者來說，賦權(quán)也是至關(guān)重要的。今年我們舉行了首次患者參與的咨詢委員會會議。這是一項(xiàng)開創(chuàng)性的努力，旨在加強(qiáng)我們與患者的聯(lián)系，并在我們的監(jiān)管決策制定中聽到患者的聲音。
我們也明白，在許多嚴(yán)重疾病中，患者希望更早進(jìn)入實(shí)驗(yàn)性治療。我們已采取新措施來改善我們?yōu)榛颊咛峁┑臄U(kuò)大使用的資源，包括加強(qiáng)我們的在線擴(kuò)大訪問導(dǎo)航工具，并簡化批準(zhǔn)患者獲取研究用治療產(chǎn)品請求的流程。上個月，作為我們加快罕見疾病藥品研發(fā)承諾的一部分，我們發(fā)布指南草案，描述了一個可能的新方法，讓公司在在特定的超罕見兒科疾病的同一臨床試驗(yàn)中測試多個藥品，以減少需要使用安慰劑治療的患者數(shù)量。這一框架可以更廣泛地應(yīng)用于其它超罕見疾病?！綟DA 發(fā)布指南草案為開展罕見兒科疾病的多公司試驗(yàn)提供建議 2017/12/08】
展望 2018
當(dāng)我在回顧自己五月份進(jìn)入 FDA 擔(dān)任局長以來八個月的時光時，我在 FDA 專業(yè)人員所取得的諸多成就面前相形見絀。
我們在 2017 年取得了巨大成就。今年我們將致力于取得更多進(jìn)展。2018 年 FDA 有望在更多領(lǐng)域采取措施推進(jìn)有益的創(chuàng)新，通過采用新舉措確保我們的流程是高效的，人用藥和動物藥是安全的，并實(shí)施保護(hù)和促進(jìn)公眾健康的切實(shí)解決方案。統(tǒng)一議程的發(fā)布突出了我們的一些優(yōu)先事項(xiàng)。這些優(yōu)先事項(xiàng)包括推進(jìn)生物類似藥政策、推動非處方藥措施的現(xiàn)代化以及更好地向女性告知健康問題和風(fēng)險因素?！菊雇磥恚?018 年 FDA 有關(guān)醫(yī)藥產(chǎn)品的一些主要政策目標(biāo) 2017/12/15】
沒有人在地下室中創(chuàng)新。醫(yī)學(xué)、生物技術(shù)、食品科學(xué)和整個公共衛(wèi)生的進(jìn)步，只有在公共衛(wèi)生界的合作下才有可能實(shí)現(xiàn)。FDA 處在這樣一個特殊的位置，將來自整個行業(yè)的利益攸關(guān)者聚集在一起 — 患者、企業(yè)、學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、醫(yī)療服務(wù)提供商、其他政府機(jī)構(gòu) — 確保創(chuàng)新轉(zhuǎn)化成為保護(hù)和惠及公眾的成功成果。這就是 FDA 驅(qū)動我們之所在。這是我們將在未來一年追求的目標(biāo)。
來源：識林
