發(fā)布日期：2017-12-13
今天，廣受矚目的2017美國血液病學會（ASH）年會正式降下帷幕。今年的大會上，什么疾病最受關注？哪些靶點是研究人員的最愛？又有哪些來自中國的新銳吸引了眾人的目光？利用機器算法，我們在ASH年會結束之際，為大家?guī)碓敱M的復盤。
哪些疾病最熱門？
截止至數(shù)據統(tǒng)計時，我們一共從ASH官方網站上獲取了4720篇今年大會上公布的摘要，并通過預先設定的關鍵詞，篩選出了1838篇涉及治療、診斷、或預后生物標志物的摘要。為了了解哪些疾病領域的研發(fā)最為火熱，我們首先根據疾病種類對摘要進行了統(tǒng)計與梳理（如果摘要中出現(xiàn)了多類疾病名稱，我們會將它們分別歸類統(tǒng)計，因此實際納入統(tǒng)計分析的總條目數(shù)可能大于實際摘要篇數(shù)）。
在所有疾病里，和白血病有關的摘要占到了43.1%，接近一半；淋巴瘤位居第二（29.9%）；骨髓增生異常綜合征（MDS）與多發(fā)性骨髓瘤分列第三與第四，摘要所占比例分別11.0%和10.8%。這幾大疾病領域加在一起，占去了所有和治療、診斷、或預后生物標志物有關摘要的94.8%，表明血液癌癥在ASH年會上的統(tǒng)治性地位。
急性骨髓性白血病是本次ASH最受關注的疾病
細分來看，在白血病里，急性骨髓性白血病（AML）和急性淋巴性白血?。ˋLL）是關注的焦點。涉及AML的摘要數(shù)在白血病領域中占到了48.1%。而和ALL有關的摘要則占白血病領域的26.4%。這些數(shù)據彰顯了新藥研發(fā)人員們對于急性白血病的關注。
在淋巴瘤中，霍奇金淋巴瘤（Hodgkin Lymphoma）相關研究約占淋巴瘤研究總數(shù)的28.3%。考慮到在美國，霍奇金淋巴瘤患者數(shù)約為非霍奇金淋巴瘤（Non-Hodgkin Lymphoma）的十分之一，這一比例可謂相當高。在非霍奇金淋巴瘤方面，濾泡性淋巴瘤相關的摘要比例為16.6%，涉及套細胞淋巴瘤的摘要比例為11.2%。
在血液癌癥之外，最受關注的兩大疾病為鐮狀紅細胞病和血友病。
哪些靶點最受關注？
為了更好地了解血液疾病的臨床研發(fā)進展，我們在上述涉及治療、診斷、或預后生物標志物的1838篇摘要中，進一步根據臨床階段進行了統(tǒng)計和劃分，并篩選出了898篇與臨床研發(fā)相關的內容。其中臨床前階段為92篇，1期臨床階段（包括1/2期）有362篇，2期臨床階段（包括2/3期）有291篇，3期臨床階段有153篇。中后期臨床試驗所占比例接近一半，未來看好。
中后期的臨床試驗約占一半
哪些靶點是新藥研發(fā)人員們的最愛呢？我們對所有4720篇摘要進行了統(tǒng)計，結果讓我們小感意外：老牌靶點CD20與BTK未能擠入前三的行列，而最熱門的三大靶點分別為CD3、FLT3與CD19。此外，免疫療法的兩大重要靶點PD-1與PD-L1也收獲了不少關注。
最受關注的臨床靶點
近年來，免疫療法、細胞療法、基因療法的好消息層出不窮，我們也同樣關注了這些新興領域的發(fā)展。在所有4720篇摘要中，包括CAR-T療法在內的細胞療法占掉了6.2%；涉及CRISPR、基因編輯等基因療法相關的摘要占了5.5%；而PD-1與PD-L1相關的摘要數(shù)比例為4.5%。值得一提的是，在只和治療，診斷或預后生物標志物有關的臨床研究中，這三大新興療法所占到比例有進一步提高，總占比已接近20%，支持了它們在血液疾病治療中的快速增長勢頭。
新興療法已占近二成
中國新銳在ASH上有何表現(xiàn)？
在本次ASH年會上，我們的算法找到了184個涉及中國公司或研究機構的研究成果。在新興療法方面，兩家中國公司帶來了BCMA特異性CAR-T療法的臨床數(shù)據。第一家公司是今年ASCO上的黑馬南京傳奇生物科技（以下簡稱“南京傳奇”）。在一項單臂研究中，研究人員招募了5名復發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。他們在化療、免疫調節(jié)藥物和蛋白酶體抑制劑治療后均有復發(fā)。在接受了南京傳奇的CAR-T療法后，5名患者均出現(xiàn)客觀緩解，其中1例達到免疫表型完全緩解，1例達到很好的部分緩解，3例獲得部分緩解。近期，這家公司的CAR-T療法也成為了首款在中國遞交臨床試驗申請的療法。
上海優(yōu)卡迪生物醫(yī)藥科技有限公司則帶來了NCT 03196414試驗的最新數(shù)據。8名復發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者在試驗中接受了CAR-T細胞的輸注，其中5名患者的監(jiān)測已超過四周，且有4人達到部分緩解（PR）。剩下3名經治后不到四周的患者也沒有疾病的癥狀。值得一提的是，這項研究中，有兩名患者接受了由半相合供體外周血T細胞制備而成的CAR-T療法。這有望為自體CAR-T療法不起作用的患者提供新的治療方案。
此外，我們也看到了深圳微芯關于西達本胺（Chidamide）的最新臨床數(shù)據，以及浙江DTRM公司其BTK抑制劑Dtrmwxhs-12單藥治療慢性淋巴性白血病和B細胞淋巴瘤的復發(fā)/難治性患者的全球1期研究結果。未來，我們期待看到來自中國的創(chuàng)新療法在世界舞臺上愈發(fā)活躍的身影。
今年的ASH年會已落下帷幕。通過對于4720篇摘要的梳理與分析，我們很高興地看到血液疾病的治療領域正在不斷取得快速的發(fā)展。期待這些臨床進展能轉化為一款款新療法，為全球的血液疾病患者帶來福音。
來源：藥明康德（微信號 WuXiAppTecChina）
