發(fā)布日期：2017-12-11
根據(jù)最近的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，基因療法已經(jīng)成功地緩解了10名患有血友病的患者的各種癥狀，該結(jié)果能夠?yàn)榛加猩鲜黾膊〉幕颊咛峁┮淮涡愿蔚闹委熛Ｍ?/p>
血友病的發(fā)生主要是由于人體缺乏一種合成凝血因子的基因?qū)е碌?，?duì)于這些人群來說，一點(diǎn)小小的創(chuàng)傷都有可能是致命的。該基因療法能夠通過病毒感染的方式將缺失的關(guān)鍵基因?qū)牖颊唧w內(nèi)，進(jìn)而誘導(dǎo)產(chǎn)生凝血因子。
（圖片摘自www.pixabay.com）
該研究發(fā)表在最近一期的《New England Journal of Medicine》雜志上，在該研究中，10名患者接受了上述療法。結(jié)果顯示，治療后一年內(nèi)相比治療前一個(gè)月，患者的出血情況得到了大幅減輕。其中九名患者不再需要凝血因子治療，另外一名患者的治療需求也大幅降低，此外，該療法并沒有給患者帶來任何負(fù)面效應(yīng)。
當(dāng)然，該療法能夠維持的時(shí)間仍較短，平均一年而已。其原因在于一些導(dǎo)入新基因的細(xì)胞難以在復(fù)制之后保留上述基因，因此這一效果可能會(huì)隨著時(shí)間流逝而減弱。不過，在其他人群以及以狗為實(shí)驗(yàn)對(duì)象的研究中，該療法的治療效果能夠維持12年之久。
當(dāng)然，該療法目前仍舊是實(shí)驗(yàn)性的，而且其最終的成本仍舊未知，但凝血因子療法目前對(duì)于每名患者來說每年需要花費(fèi)20萬美元，成本十分高昂。在另外一項(xiàng)研究中，13名患者接受了另外一種類型的基因療法，結(jié)果顯示其出血情況得到了顯著地改善。
資訊出處：Gene therapy shows promise against blood-clotting disease
來源： 生物谷
