發(fā)布日期：2017-11-21
摘要：近日，杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心取得了美國食品藥品管理局的許可，于2017年10月31日開始了一項擴大范圍(Expanded Access)的臨床研究，可以為更多神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供研究性臍血療法。杜克大學(xué)此前的臨床研究只接納自存臍帶血的患兒。而范圍擴大后，將允許18歲以內(nèi)患者使用兄弟姐妹的臍帶血參加臨床研究。
近日，杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心取得了美國食品藥品管理局的許可，于2017年10月31日開始了一項擴大范圍(Expanded Access)的臨床試驗，可以為更多神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供研究性臍血療法。
Expanded Access 也被稱為同情用藥(Compassionate Use)。為了滿足FDA的快速準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)，新療法必須治療對日常功能有重大影響的“嚴(yán)重病癥”。此外，還包括“未得到滿足的醫(yī)療需求”，這些患者缺乏有效的治療選擇。
杜克大學(xué)此前的臨床試驗只接納自存臍帶血的患兒。而范圍擴大后，將允許18歲以內(nèi)患者使用兄弟姐妹的臍帶血參加臨床試驗。
該臨床試驗由美國杜克大學(xué)的Joanne Kurtzberg教授主持，在 clinicaltrials.gov 登記號為 NCT03327467，名稱是 “Expanded Access Protocol: Umbilical Cord Blood Infusions for Children With Brain Injuries”。涉及疾病包括：自閉癥、腦癱、腦積水、語言障礙、腦缺血、溺水等。
而這項研究的安全性和有效性基于杜克大學(xué)此前開展的多項臨床試驗，包括使用自體和異體臍血治療腦癱(NCT01147653，NCT02599207)和自閉癥(NCT02847182)等。有超過700名患者在過去十年中使用了自體或同胞臍帶血，安全性和有效性有足夠保障。
有評論認(rèn)為，這項臨床試驗的出現(xiàn)將是一個分水嶺。
只要神經(jīng)系統(tǒng)疾病患兒的家庭在臍血庫中擁有匹配的臍帶血，他們就能夠前往杜克大學(xué)進行臍帶血治療。
因此，這次獲批將使病人、家庭臍血庫和杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心三方受益。
美國疾病控制和預(yù)防中心報告說，323名兒童中有1名腦癱患兒(0.3%)，68名兒童中有一名自閉癥患兒(1.5%)。
美國最大的臍血庫CBR一份調(diào)查顯示，在94,803名受訪家庭中，4.23%的家庭至少有一名兒童有臍帶血再生醫(yī)學(xué)的適應(yīng)癥，類似于自閉癥和腦癱的疾病合并患病率是2.18%。
在美國，就有超過一百萬個家庭儲存臍帶血，臍帶血至少可以造福2萬名患兒。預(yù)計全世界將有數(shù)以萬計的兒童有資格獲得這一新的治療途徑。
來源：中華網(wǎng)
