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    這一天終于來了:首個人體基因改造療法正式啟動

       日期:2017-11-17     瀏覽:101    
    核心提示:發(fā)布日期:2017-11-17 布萊恩·馬度(Brian Madeux)今年44歲

    發(fā)布日期:2017-11-17

    布萊恩·馬度(Brian Madeux)今年44歲。除了身材比普通人要矮小不少外,這名中年男子并沒有什么容易引人關(guān)注的地方。

    今天,布萊恩成為了全世界的關(guān)注焦點:他是人類歷史上首名接受基因改造療法的人。

    布萊恩今日成為了全世界的焦點(圖片來源:Eric Risberg / AP)

    “成為首名(接受基因改造療法的)患者,我感到誠惶誠恐,”布萊恩說:“我愿意接受這個風險。希望它能幫助到我,也幫助到其他病人。”

    布萊恩所患的是一種叫做亨特綜合征(Hunter syndrome)的罕見病。在全世界范圍內(nèi),像他一樣的患者不足一萬人。這些患者缺乏一種叫做IDS的酶。于是,原本應(yīng)被降解掉的有毒代謝產(chǎn)物在細胞內(nèi)不斷累積,給心臟、骨骼、大腦等器官帶來毀滅性的影響。

    許多患者會在成年前離開這個世界。從這個角度看,44歲的布萊恩簡直是個奇跡。

    但這并不能改變布萊恩也是患者的事實。多年的疾病讓他的身體殘破不堪。得病以來,他已經(jīng)接受了26次手術(shù),解決各式各樣的問題。去年,由于支氣管炎和肺炎,他差點溺死在自己的呼吸道分泌物里。

    布萊恩是首名接受基因改造療法的患者(視頻來源:AP)

    他不想再過這樣的人生了。此時,一家名為Sangamo Therapeutics的加州生物技術(shù)公司進入了他的生活。醫(yī)生說,這家公司正在開發(fā)幾款基因療法,其中一款針對的恰好是亨特綜合征。

    “我這輩子都在等待這個時刻。”布萊恩躺在病床上說。

    說到基因療法,許多人都不會感到陌生。今年8月,美國FDA批準了第一款基因療法:科學(xué)家們能把癌癥患者體內(nèi)的免疫T細胞分離出來,進行基因改造,讓它們能識別癌細胞,并發(fā)起攻擊。最早接受這種療法的一名小女孩,已經(jīng)5年無癌。

    就在上周,頂尖學(xué)術(shù)期刊《自然》上也刊登了一項研究。醫(yī)生們用基因療法,在短短2個月的時間里,為一名罕見病兒童修復(fù)了全身80%的皮膚,硬是從死亡線上把他拉了回來。

    然而,布萊恩要接受的基因療法截然不同。之前的這些療法,都是從患者身體上分離細胞,在實驗室里進行基因編輯,再把這些細胞應(yīng)用到患者身上。

    Sangamo的基因療法,要在患者體內(nèi)直接對基因組進行編輯。

    “我們切開你的DNA,打開一個口子,插入一條(正常的)基因,再把它縫起來。你看不見修補的痕跡,” Sangamo公司的首席執(zhí)行官Sandy Macrae博士說道:“它會成為你DNA的一部分,陪伴你終身。”

    Sangamo公司CEO:基因療法領(lǐng)域真正的騰飛在于給藥方式的創(chuàng)新

    這種方法有望能一勞永逸地根治亨特綜合征。在基因療法誕生前,患者只能每周接受一次酶替代療法,從靜脈輸入體內(nèi)缺失的IDS酶。每年,酶替代療法的開銷在10萬-40萬美元不等。而且,靜脈輸注的酶無法突破血腦屏障,因此無法預(yù)防大腦損傷。

    本周一,布萊恩來到了加州大學(xué)舊金山分校(UCSF)的Benioff兒童醫(yī)院。在那里,護士用棉球擦了擦他的上臂,然后將針頭插進了他的靜脈。布萊恩對這個過程很熟悉??雌饋恚@個過程與酶替代療法沒有什么不同。

    然而順著針頭進入布萊恩體內(nèi)的,不是成熟的IDS酶,而是功能正常的IDS基因,以及能夠在固定位置切開布萊恩DNA的基因改造工具。這些分子的數(shù)量以10億計。

    該基因療法的原理簡介(視頻來源:AP)

    該療法使用的并非目前火熱的CRISPR-Cas9基因編輯手段,而是更為精準的鋅指核酸酶(ZFN)技術(shù)。利用一種特殊的病毒,研究人員們將正常的IDS基因與ZFN改造工具運進了肝細胞內(nèi)。然后,ZFN會在基因組的特定位置切開一個口子,正常的IDS基因能無縫“粘貼”進去。

    布萊恩的基因組將就此不一樣。44年來,他的肝細胞將首次有能力合成健全的IDS酶。

    研究人員們說,只要有1%的肝細胞能夠被基因改造,產(chǎn)生的酶就足以控制病情。

    基因療法先驅(qū)Carl June教授看好這項研究的安全性(圖片來源:Penn Medicine)

    “這項技術(shù)的安全性有多好?我們正在觀察,”賓夕法尼亞大學(xué)的基因療法先驅(qū)Carl June教授說道。他沒有參與這項研究,但他認為先前的安全性測試結(jié)果很棒。

    對于安全性的擔憂是完全有必要的。和任何治療方法一樣,基因療法也有自己的獨特風險。

    Eric Topol教授認為,“基因療法就是在小心翼翼地利用自然”(圖片來源:Scripps Health)

    “基因療法就是在小心翼翼地利用自然。”Scripps轉(zhuǎn)化科學(xué)研究所的知名科學(xué)家Eric Topol教授說。他認為,限于目前人類的認知,我們永遠也無法100%地確認風險。

    在基因療法的研發(fā)早期,作為載體的病毒往往會引起免疫系統(tǒng)的過度反應(yīng)。1999年,一名18歲的少年Jesse Gelsinger因此去世,一度讓基因療法領(lǐng)域陷入停滯。

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    另外,人們也擔心基因會不聽指揮,插入到基因組的其他部位。幾年前,正是基因的異常插入讓幾名患兒體內(nèi)的癌癥基因得到激活。在接受了基因療法后,他們得上了白血病。

    作為一種永久改變基因組的療法,布萊恩一旦選擇接受治療,就沒有回頭路可以走。

    幸好,我們現(xiàn)在對基因療法有了更好的理解和控制。布萊恩接受的病毒載體非常安全,ZFN對基因組的編輯也很精準,理論上的脫靶風險很低。為了進一步增加安全性,研究人員將這套基因改造系統(tǒng)的作用范圍限定在了肝臟。因此,它不會對其他器官或是生殖細胞進行改造。

    布萊恩靜靜等待著治療(圖片來源:Eric Risberg / AP)

    “當你隨機插入DNA時,有時會得到好的結(jié)果,有時不會得到任何結(jié)果,有時結(jié)果甚至?xí)θ梭w有害,”斯坦福大學(xué)的生物倫理學(xué)家Hank Greely教授說道:“基因編輯的優(yōu)勢在于,你能把基因放到任何你想要的位置里。”

    “目前來看,沒有證據(jù)表明這項療法會變得危險?,F(xiàn)在還沒到要擔心害怕的時候。”美國國立衛(wèi)生研究院的Howard Kaufman教授說道。先前,正是他所在的顧問小組批準了這些試驗。

    布萊恩靜靜等待著基因療法的結(jié)果。一個月內(nèi),他就會知道基因療法是不是起效。而對于療效和安全性的最終評估,則會在3個月內(nèi)進行。

    基因療法無法逆轉(zhuǎn)布萊恩身體已有的損傷。但一旦見效,它就有望讓布萊恩避免身體的進一步受損。

    不遠處的光亮讓布萊恩重新暢想起生活。多年以前,布萊恩是一名燒得一手好菜的廚師,他的飯店招待過不少明星。他也熱愛騎馬,享受在田野中馳騁的感覺。如今,病魔奪去了他的愛好,而基因療法有望讓他拿回屬于自己的生活。

    15年來,布萊恩的未婚妻對他不離不棄(圖片來源:Eric Risberg / AP)

    回歸健康后,布萊恩計劃將邁入婚姻的殿堂。他的未婚妻是一名護士,兩人在15年前的一次治療中相遇。

    “我的疾病首次能有治愈的希望,”布萊恩說:“我感到又緊張又興奮。”

    參考資料

    [1] AP Exclusive: US scientists try 1st gene editing in the body

    [2] 速遞 | 未來已經(jīng)到來!首名患者接受人體基因改造 – 藥明康德微信公眾號

    來源:學(xué)術(shù)經(jīng)緯

     
     
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