發(fā)布日期：2017-10-11
近日，美國傳來喜訊。6名因脊髓損傷而癱瘓的患者接受干細胞移植治療1年后，其中4名表現(xiàn)出了顯著的改善，包括手臂的移動能力和基本行為能力出現(xiàn)了很大的改善。這項早期臨床試驗由美國干細胞公司Asterias Biotherapeutics開展，是首批在人體試驗中采用胚胎干細胞的臨床試驗之一。
圖片來自openwetware.org
目前還不能確定是干細胞全權(quán)負責了患者的改善，但參與該試驗的醫(yī)生和科學家表示，與大量的同類脊髓損傷患者相比，接受干細胞治療后患者的改善是顯著的。
目前尚未有獲得FDA批準的脊髓損傷治療方法，患者只能通過康復訓練來恢復。該試驗的首席研究員、芝加哥洛許大學醫(yī)學中心的神經(jīng)外科教授Richard Fessler認為，這項臨床試驗結(jié)果給人們帶來希望。
治療的開端：胚胎干細胞到少突膠質(zhì)細胞
這項臨床試驗采用的是胚胎干細胞。這批胚胎干細胞于1998年分離自體外受精生成的胚胎，后來專門用于科學研究。動物試驗和體外試驗發(fā)現(xiàn)，源于這批胚胎干細胞的少突膠質(zhì)前體細胞在脊髓損傷部位展現(xiàn)出三種潛在的修復功能。
該項目的科學家們將胚胎干細胞加工成為少突膠質(zhì)前體細胞，并通過注射器將其移植至患者的脊髓內(nèi)。
少突膠質(zhì)細胞是一種支持性細胞，主要負責髓鞘質(zhì)的構(gòu)建，髓鞘質(zhì)能夠保持神經(jīng)細胞的健康和功能。在脊髓損傷中，許多神經(jīng)細胞被徹底地殺死，而存活細胞上的髓鞘質(zhì)也常常被破壞，使得機體失去了正常的自然修復能力。
沒有了髓鞘質(zhì)，神經(jīng)細胞就不能在脊柱上發(fā)出信號來控制肢體和身體其他部位的運動或感覺功能。嚴重脊髓損傷的患者還會失去運動和感覺的能力。
這項臨床試驗所使用的方法被認為能夠促進愈合。動物試驗表明，移植的細胞可以自行修復髓鞘質(zhì)，同時釋放促進機體自我修復的化學物質(zhì)。
治療的過程：在脊髓中注射1000萬個細胞
在這項試驗之前，另一家公司Geron Corp.曾通過移植200萬個細胞來探討脊髓損傷的治療，結(jié)果發(fā)現(xiàn)這個劑量雖然足以用來檢測干細胞移植的安全性，但不足以探討患者的功能改善。
這項臨床試驗為劑量遞增試驗，預計納入35名患者，分為5個梯隊。試驗發(fā)現(xiàn)，1000萬個細胞的劑量足以用來探索治療效果?；颊咴谑軅?-2個月內(nèi)接受了治療，這個時期被認為是促進愈合的最佳時機。
根據(jù)Asterias研究團隊公布的最新結(jié)果，6患者在移植1000萬個細胞后，67%在12個月內(nèi)行為能力至少改善了2個等級。雖然患者并沒有完全恢復，但2個等級的改善意味著他們能夠更好地使用自己的手和手臂，其中一名患者接受治療后穿衣服的行為有了很大的提高——基本能夠自行解決。試驗發(fā)現(xiàn)，細胞移植治療一年后患者仍在改善，這意味著移植的細胞仍然健康和正常地運轉(zhuǎn)。
參與該試驗的31歲患者——Christopher Block在2016年7月發(fā)生的自行車事故中受了傷。他表示，接受干細胞治療一個月后他便可以自己進食，可以舉起左右臂。自2016年8月接受治療一年多后，他擺脫了輪椅，可以自行穿衣。如今他一直在鍛煉，希望能夠在一年后恢復原來正常的生活。他說，“我很興奮能站在科學的前沿！”
下一步：開展隨機對照試驗
下一步，該研究團隊計劃開展一項隨機對照試驗，將接受干細胞移植治療的患者與未接受干細胞移植治療但得到同樣護理的患者群體進行比較。
研究人員表示，他們對隨機對照試驗做好了準備并且充滿了信心。如果后續(xù)的臨床試驗順利，他們計劃將這種療法推向FDA審批的階段。
上周一，Asterias公司還宣布他們已經(jīng)獲得了FDA授予的再生醫(yī)學先進療法（RMAT）認定資質(zhì)，旨在加速他們的研究以及干細胞療法的審批。目前，只有5家或6家獲得該資質(zhì)，雖然不能保證最終獲得FDA批準，但它意味著干細胞移植治療脊髓損傷十分具有前景。
參考資料
【1】A New Cell Therapy Successfully RestoredMovement in Paralyzed Patients
【2】‘Superexciting’ results in stem cell therapy trial
來源：干細胞（微信號 stemcell8）
