發(fā)布日期：2017-10-10
干細(xì)胞治療是通過干細(xì)胞移植來替代、修復(fù)患者損失的細(xì)胞，恢復(fù)細(xì)胞組織功能，從而治療疾病。一般來講，干細(xì)胞技術(shù)在臨床醫(yī)學(xué)上的應(yīng)用大致分為：系統(tǒng)重建、細(xì)胞替代治療、組織工程和基因治療。目前應(yīng)用最成熟的是利用造血干細(xì)胞移植進(jìn)行造血和免疫系統(tǒng)重建。
根據(jù)Visiongain的研究顯示，干細(xì)胞治療是全產(chǎn)業(yè)鏈中市場份額占比最大的部分，全球干細(xì)胞治療的市場規(guī)模自2011年的27.2億美元，擴(kuò)增至2016年的46.5億美元，所占市場份額不斷擴(kuò)大。干細(xì)胞技術(shù)可以用于多種疾病治療，包括白血病、惡性淋巴瘤、糖尿病、冠心病、關(guān)節(jié)炎等，從功能上、結(jié)構(gòu)上不取代原有的組織器官，具有傳統(tǒng)治療方法難以達(dá)到的效果。當(dāng)前用于干細(xì)胞臨床研究疾病的類型多達(dá)上百種，其中血液病是目前治療和研究的主要疾病類型之一。
但目前干細(xì)胞臨床治療市場受到嚴(yán)格監(jiān)管，造血干細(xì)胞移植進(jìn)行造血和免疫系統(tǒng)重建是唯一允許臨床治療的應(yīng)用。根據(jù)造血干細(xì)胞來源不同可分為三類：骨髓造血干細(xì)胞、外周血造血干細(xì)胞、臍帶血造血干細(xì)胞，其中外周血造血干細(xì)胞移植已漸漸替代骨髓造血干細(xì)胞移植，成為造血干細(xì)胞的主要來源。
目前臍帶血已經(jīng)用于治療多種疾病，例如：白血病、再生障礙性貧血、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、神經(jīng)母細(xì)胞瘤、地中海貧血等。在我國，根據(jù)2009年11月，衛(wèi)生部發(fā)布的《臍帶血造血干細(xì)胞治療技術(shù)管理規(guī)范（試行）》中規(guī)定，臍帶血造血干細(xì)胞治療技術(shù)適應(yīng)癥包括遺傳性及先天性疾病和獲得性疾病等13類疾病。
臍帶血造血干細(xì)胞治療技術(shù)適應(yīng)癥
以下，筆者將簡述干細(xì)胞治療血液疾病、阿爾茨海默癥、糖尿病的情況，并對相關(guān)市場規(guī)模做出預(yù)期。
造血干細(xì)胞治療血液類疾病
血液病是指原發(fā)于造血系統(tǒng)的疾病，或影響造血系統(tǒng)伴發(fā)血液異常改變，以貧血、出血、發(fā)熱為特征的疾病。白血病是一類典型的血液病，俗稱血癌，因造血干細(xì)胞增殖失控、分化障礙、凋亡受阻等機(jī)制在骨髓和其他造血組織中大量增殖累積，并浸潤其他非造血組織和器官，同時抑制正常造血功能。
自1999年，國內(nèi)首例臍帶血造血干細(xì)胞移植成功治療急性骨髓性白血病（AML）以來，臍帶血造血干系細(xì)胞移植在臨床應(yīng)用中得到推廣。據(jù)有關(guān)臨床數(shù)據(jù)顯示，成人急性早幼粒細(xì)胞白血病通過誘導(dǎo)分化治療5年生存率可達(dá)80%~90%，但其他類型的成人急性白血病僅使用化療，5年存活率為20%~40%，如果進(jìn)行造血干細(xì)胞移植，5年存活率可達(dá)60%~70%，提高近三倍。
對干細(xì)胞移植在全球白血病治療的市場規(guī)模預(yù)期，按干細(xì)胞治療費(fèi)用20萬美元計算，全球每年新增白血病患者約41.4萬，取治療比例30%，預(yù)計市場規(guī)模將達(dá)到82.8億美元。
干細(xì)胞移植在血液市場規(guī)模的預(yù)期
目前國際上已批準(zhǔn)了一款干細(xì)胞藥物用于治療遺傳性或獲得性造血系統(tǒng)疾病，是由紐約血液中心研發(fā)，商品名為Hemacord的藥物，該干細(xì)胞藥物來源臍帶血造血祖細(xì)胞用于異基因造血干細(xì)胞移植。
干細(xì)胞移植治療阿爾茨海默病
阿爾茨海默病（AD）是一種起病隱匿的進(jìn)行性發(fā)展的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，病因迄今未明。65歲以前發(fā)病者，稱早老性癡呆；65歲以后發(fā)病者稱老年性癡呆。該病的病理是神經(jīng)元在持續(xù)的大量破壞，而沒有再生的神經(jīng)元來補(bǔ)充。而神經(jīng)干細(xì)胞的增值能力和分化能力及不對稱分裂的特性經(jīng)過一定的誘導(dǎo)，可分化出臨床所需的神經(jīng)細(xì)胞，用來修復(fù)因神經(jīng)元丟失或受損傷的神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞所導(dǎo)致的疾病。
有臨床研究證明，移植脂肪干細(xì)胞可促進(jìn)阿爾茨海默癥的神經(jīng)發(fā)生。研究學(xué)者在APP/PSI轉(zhuǎn)基因阿爾茨海默癥模型小鼠海馬體區(qū)域植入脂肪干細(xì)胞，發(fā)現(xiàn)脂肪干細(xì)胞可以減輕模型小鼠腦內(nèi)的氧化損傷，促進(jìn)顆粒下和腦內(nèi)室管膜下區(qū)域的神經(jīng)發(fā)生過程。這為應(yīng)用脂肪干細(xì)胞移植治療阿爾茨海默癥提供了一定的理論和試驗依據(jù)。
2015年全球約有990萬例新發(fā)阿爾茨海默病患者被確診，預(yù)計到2050年，全球患有老年癡呆的人數(shù)將從4600萬人增加到1.315億人。我國是阿爾茨海默癥高發(fā)國，65歲以上老年人癡呆患病率為6.6%，且患病率每5年約增長一倍以上，80歲以上超過22%，到2050年，我國癡呆患者將接近2000萬。
干細(xì)胞移植治療阿爾茨海默病市場規(guī)模預(yù)期
目前還沒有針對阿爾茨海默癥的特效藥物及治療方法。易倍申、安理申、艾斯能和Razadyne是當(dāng)前治療阿爾茨海默癥的主要藥物，銷售額累計約46億美元。對干細(xì)胞移植治療阿爾茨海默病的市場預(yù)期，按我國患者治療費(fèi)用為20萬元，當(dāng)前患者人數(shù)800萬，每年新增確診 患者30萬，治療比例為1%計算，到2050年我國的阿爾茨海默病市場規(guī)模將達(dá)到400億元。
干細(xì)胞治療糖尿病
糖尿病是一組以高血糖為特征的代謝性疾病。高血糖是由于胰島素分泌缺陷或其他生物作用受損，或兩者兼有引起的，主要有兩種形式：I型糖尿病和II型糖尿病，其中II型糖尿病占糖尿病病例總數(shù)的90%左右。糖尿病引發(fā)的微血管病變導(dǎo)致的并發(fā)癥已成為糖尿病致殘、致死的主要原因。
據(jù)IDF數(shù)據(jù)顯示，2013年全球糖尿病患者已達(dá)到3.82億人，并有3.16億糖尿病高危人群，預(yù)計到2035年，患者人數(shù)將達(dá)到5.92億人，前期人群將達(dá)到4.71億人。我國是糖尿病大國，2015年已經(jīng)是全球換糖尿病人數(shù)最多的國家，大約有1.427億人。當(dāng)前糖尿病用藥市場中60%為口服降糖藥，胰島素占了40%，其中來得時、諾和銳兩種藥物占據(jù)了全球糖尿病市場的半壁江山。
干細(xì)胞移植治療糖尿病市場規(guī)模預(yù)期
但藥物治療不能根治。干細(xì)胞具有自我更新和分化成不同細(xì)胞的能力，應(yīng)用干細(xì)胞技術(shù)制備胰島，通過細(xì)胞移植的方法治療糖尿病有可能成為未來治療糖尿病的有效方法之一。對干細(xì)胞治療糖尿病的市場預(yù)期，按全球每年新增患者人數(shù)1000萬，治療費(fèi)用為20萬美元，治療比例為1%，則預(yù)計市場規(guī)模為200億美元。
來源：火石創(chuàng)造（微信號 firestone-link）
