發(fā)布日期：2017-08-09
科學(xué)家們通過對干細(xì)胞的改造來應(yīng)對不同的病癥
I型糖尿病是一種是由人體的免疫系統(tǒng)引起的血液遺傳病。據(jù)不完全統(tǒng)計，每4.22億人中就有約10%的人患有I型糖尿病?；加写瞬“Y的患者的免疫系統(tǒng)會發(fā)生病變，胰島素的產(chǎn)生會受到影響。
在過去的15年，研究員們一直致力于使用人體干細(xì)胞來替換這些錯亂的免疫系統(tǒng)，從而讓患者的胰島素分泌恢復(fù)正常，進(jìn)而達(dá)到治愈的效果。而就在上周，兩位I型糖尿病患者參與了全球首個基于胚胎干細(xì)胞的糖尿病治療。
在研究初期，研究員們遇到了許多的障礙，一個主要的問題就是如何使這些干細(xì)胞在患者體內(nèi)發(fā)揮預(yù)期的作用。一個來自San Diego的醫(yī)藥公司Viacyte展開了關(guān)于此方面的研究。他們研究出含有干細(xì)胞提取物的PEC-Direct用于人體植入，其目的是促使患者體內(nèi)長出被I型糖尿病所破壞的胰島細(xì)胞。
PEC-Direct將會被安放在人體小臂的皮膚下面，它的醫(yī)療方式是，每當(dāng)患者的血糖升高，植入的干細(xì)胞提取物就會分泌出胰島素來將血糖恢復(fù)到正常標(biāo)準(zhǔn)。“如果這個方法可行，我們就將其稱為‘有效解藥’”，Viacyte公司的Paul Laikind這樣說，“它還不能稱為真正的解藥，因為它治標(biāo)不治本，并沒有對病癥的源頭（患者的免疫系統(tǒng)）進(jìn)行醫(yī)治，它只是被動地產(chǎn)生胰島細(xì)胞。”
在早期的臨床試驗中，19名患者被植入了一個類似于PEC-Direct的裝置，相對于PEC-direct而言，它含有較少量的干細(xì)胞提取物。當(dāng)該裝置被植入人體時，它所含有的祖細(xì)胞的確長成了干細(xì)胞，但是，這次臨床試驗并沒有足夠的細(xì)胞來測試該裝置是否能夠治療I型糖尿病。
而現(xiàn)在，PEC-Direct已經(jīng)被植入了兩名患者的體內(nèi)。它外部的孔洞會讓患者血管內(nèi)的血液流入，并激發(fā)祖細(xì)胞。當(dāng)祖細(xì)胞被激活了之后（大約3個月的時間），它就會根據(jù)患者的需求來分泌干細(xì)胞并且會檢測患者的血糖量。如果這個方法可行，患者就不需要時時刻刻的檢測他們的血糖量，也不需要再進(jìn)行任何的胰島素植入。但是，他們的確需要攝入相關(guān)藥物，用以阻止免疫系統(tǒng)破壞新造出來的干細(xì)胞。
近二十年來，世界范圍內(nèi)一直應(yīng)用一種使用了類似理念的治療方式，患者們通過植入捐贈者的胰島細(xì)胞來進(jìn)行治療。但是，捐贈者數(shù)量較少大大影響了該療法的受眾人群數(shù)量。“如果該方法成功，它會完全改變世界范圍內(nèi)I型糖尿病的治療方式”，英國糖尿病慈善協(xié)會的Emily Burns說。
而對于干細(xì)胞，我們完全不需要擔(dān)心庫存的問題。在此次試驗中，胚胎干細(xì)胞來源于一個早期胚胎（由一名使用試管嬰兒技術(shù)進(jìn)行生育的女性提供）。由于PEC-Direct的祖細(xì)胞是來源于胚胎干細(xì)胞，它可以無限復(fù)制下去。
Laikind說，該方法可以使所有患有I型糖尿病的患者們得到治療。加拿大阿爾伯塔大學(xué)的James Shapiro對Viacyte在該項目的研究上進(jìn)行了幫助，并早已為了糖尿病患者們捐獻(xiàn)了自己的胰島細(xì)胞，他說：“如果自我產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞可以無限量生產(chǎn)，那么這將是人類在治療糖尿病方面上的一大進(jìn)步，這將會成為治療糖尿病歷史上的一塊偉大的里程碑。”I型糖尿病是一種是由人體的免疫系統(tǒng)引起的血液遺傳病。據(jù)不完全統(tǒng)計，每4.22億人中就有約10%的人患有I型糖尿病。患有此病癥的患者的免疫系統(tǒng)會發(fā)生病變，胰島素的產(chǎn)生會受到影響。
在過去的15年，研究員們一直致力于使用人體干細(xì)胞來替換這些錯亂的免疫系統(tǒng)，從而讓患者的胰島素分泌恢復(fù)正常，進(jìn)而達(dá)到治愈的效果。而就在上周，兩位I型糖尿病患者參與了全球首個基于胚胎干細(xì)胞的糖尿病治療。
圖丨科學(xué)家們通過對干細(xì)胞的改造來應(yīng)對不同的病癥
在研究初期，研究員們遇到了許多的障礙，一個主要的問題就是如何使這些干細(xì)胞在患者體內(nèi)發(fā)揮預(yù)期的作用。一個來自San Diego的醫(yī)藥公司Viacyte展開了關(guān)于此方面的研究。他們研究出含有干細(xì)胞提取物的PEC-Direct用于人體植入，其目的是促使患者體內(nèi)長出被I型糖尿病所破壞的胰島細(xì)胞。
PEC-Direct將會被安放在人體小臂的皮膚下面，它的醫(yī)療方式是，每當(dāng)患者的血糖升高，植入的干細(xì)胞提取物就會分泌出胰島素來將血糖恢復(fù)到正常標(biāo)準(zhǔn)。“如果這個方法可行，我們就將其稱為‘有效解藥’”，Viacyte公司的Paul Laikind這樣說，“它還不能稱為真正的解藥，因為它治標(biāo)不治本，并沒有對病癥的源頭（患者的免疫系統(tǒng)）進(jìn)行醫(yī)治，它只是被動地產(chǎn)生胰島細(xì)胞。”
在早期的臨床試驗中，19名患者被植入了一個類似于PEC-Direct的裝置，相對于PEC-direct而言，它含有較少量的干細(xì)胞提取物。當(dāng)該裝置被植入人體時，它所含有的祖細(xì)胞的確長成了干細(xì)胞，但是，這次臨床試驗并沒有足夠的細(xì)胞來測試該裝置是否能夠治療I型糖尿病。
而現(xiàn)在，PEC-Direct已經(jīng)被植入了兩名患者的體內(nèi)。它外部的孔洞會讓患者血管內(nèi)的血液流入，并激發(fā)祖細(xì)胞。當(dāng)祖細(xì)胞被激活了之后（大約3個月的時間），它就會根據(jù)患者的需求來分泌干細(xì)胞并且會檢測患者的血糖量。如果這個方法可行，患者就不需要時時刻刻的檢測他們的血糖量，也不需要再進(jìn)行任何的胰島素植入。但是，他們的確需要攝入相關(guān)藥物，用以阻止免疫系統(tǒng)破壞新造出來的干細(xì)胞。
近二十年來，世界范圍內(nèi)一直應(yīng)用一種使用了類似理念的治療方式，患者們通過植入捐贈者的胰島細(xì)胞來進(jìn)行治療。但是，捐贈者數(shù)量較少大大影響了該療法的受眾人群數(shù)量。“如果該方法成功，它會完全改變世界范圍內(nèi)I型糖尿病的治療方式”，英國糖尿病慈善協(xié)會的Emily Burns說。
而對于干細(xì)胞，我們完全不需要擔(dān)心庫存的問題。在此次試驗中，胚胎干細(xì)胞來源于一個早期胚胎（由一名使用試管嬰兒技術(shù)進(jìn)行生育的女性提供）。由于PEC-Direct的祖細(xì)胞是來源于胚胎干細(xì)胞，它可以無限復(fù)制下去。
Laikind說，該方法可以使所有患有I型糖尿病的患者們得到治療。加拿大阿爾伯塔大學(xué)的James Shapiro對Viacyte在該項目的研究上進(jìn)行了幫助，并早已為了糖尿病患者們捐獻(xiàn)了自己的胰島細(xì)胞，他說：“如果自我產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞可以無限量生產(chǎn)，那么這將是人類在治療糖尿病方面上的一大進(jìn)步，這將會成為治療糖尿病歷史上的一塊偉大的里程碑。”
原文檢索
《First implants derived from stem cells to ‘cure’ type 1 diabetes》
來源：麻省理工科技評論
