<blockquote id="swmc2"></blockquote>
<samp id="swmc2"><label id="swmc2"></label></samp>
  • <menu id="swmc2"></menu>
    <samp id="swmc2"></samp>
  • 推廣 熱搜: 區(qū)域  脈動真空滅菌器  醫(yī)院信息系統(tǒng)  醫(yī)院信息化  醫(yī)院  招標  標識  CA認證  導視  標志 

    基因編輯再創(chuàng)奇跡,有望根治血友病

       日期:2017-06-30     瀏覽:188    
    核心提示:發(fā)布日期:2017-06-30 6月27日,媒體報道日本研究人員利用基因編輯技術成功治療了小

    發(fā)布日期:2017-06-30

    6月27日,媒體報道日本研究人員利用基因編輯技術成功治療了小鼠血友病,未來有望根治人類的遺傳性血友病。

    近年來,類似研究成果層出不窮,讓科學家歡欣鼓舞,放佛看到治愈疾病的無限可能。潛力巨大的基因編輯也引發(fā)了大眾的無限遐想,難道我們終將突破肉體凡胎的桎梏,變身無所不能的漫威英雄來拯救罪惡世界?然而回歸骨感現(xiàn)實,基因編輯技術自誕生之日起便飽受爭議,它涉及人類倫理、法律、社會影響和監(jiān)管規(guī)則等諸多原則性問題,早已超越簡單的技術邊界,成為對全人類道德底線的終極考驗。

    2015年,中山大學黃軍教授使用CRISPR技術首次成功修飾人胚基因,該成果立即引發(fā)國內(nèi)外科學界和倫理學界的巨大爭議,能否對人類生殖系基因進行編輯、是否突破倫理學限制,成為主要的爭論焦點。經(jīng)過兩年的探索和思考,今年2月,人類基因編輯研究委員會終于發(fā)布了一份重量級報告,對人類基因編輯技術的應用范圍作了詳細嚴謹?shù)目茖W規(guī)范。

    在第八屆中美臨床與轉(zhuǎn)化醫(yī)院國際論壇上,上海遺傳疾病研究所所長曾凡一教授發(fā)表《美國科學院關于基因編輯:科學、倫理與管理》的演講,對上述報告主旨作了專業(yè)詮釋。此次論壇由中美臨床與轉(zhuǎn)化醫(yī)學科學委員會、全球醫(yī)生組織主辦,貝殼社作為支持媒體參與大會,現(xiàn)將曾凡一教授的演講內(nèi)容整理為如下干貨:

    1、基因編輯應用人體實驗

    人類許多疾病的發(fā)生都與基因序列有關,DNA雙螺旋的發(fā)現(xiàn)開啟了生物學的進步。人類也一直懷揣基因改造的夢想,多年來進行了無數(shù)嘗試,要對DNA實現(xiàn)精準操控,然而現(xiàn)實卻面臨不少困難和阻力。

    傳統(tǒng)基因改造步驟復雜,是基于胚胎干細胞和基因重組的定向修飾,通常費力費時費錢,有數(shù)據(jù)稱傳統(tǒng)方法的一個基因改造平均花費五千美元。而近來火熱的基因編輯,在技術上取得重大進步,能在短時間內(nèi)實現(xiàn)基因改造,省時省力之余也比先前策略更精確、高效和靈活。為此,2011年“基因組編輯核酸酶”被Nature評為年度研究方法,新晉的CRISPR/CAS9系統(tǒng)也在2015年被SCIENCE評為年度十大科技進展之一。

    基因編輯技術對基因DNA序列進行精細修飾,以達到解析生命本質(zhì)、生長和發(fā)育機制,了解疾病發(fā)生機制和治療疾病的目的。新型基因編輯技術以人工核酸酶介導,特異識別并裂解靶DNA雙鏈,激發(fā)修復機制實現(xiàn)基因定向改造,比以往相比打靶效率高,構(gòu)建成本低且應用范圍廣。

    三大代表技術,ZFN、TALEN、CRISPR/CAS為代表,這三個方法各有特色:

    目前利用CRISPR技術,已經(jīng)在不同物種上獲得成功,在不同的細胞系材料上,都實現(xiàn)定點突破、基因敲除等多編輯效應,而由CRISPR介導的基因調(diào)控作用不僅是基因組序列切割,還有基因表達抑制、基因表達激活等功能,為此CRISPR被稱為操縱分子遺傳與表觀遺傳的利器,諸多益處使其成為科技界的新寵。

    實際上,這三個基因編輯技術,從2005年至今都在人類基因治療方面進行了眾多應用研究。

    更重要地是,基因編輯技術將應用于人體試驗,2016年7月,Nature刊登重磅消息,來自華西醫(yī)院的中國科學家領先世界,開展全球首個CRISPR人體試驗。12月,Nature又報道,基因編輯技術已在中國成功地進行免疫治療,美國國立衛(wèi)生院也于2016年年底啟動美國首例CRISPR人體試驗,以發(fā)掘技術潛力,拯救更多生命。

    2、除預防、治療疾病,不允許基因編輯

    伴隨技術進展,隨之而來的是其他許多問題。我們應該提早設立完善的體系,包括倫理和管控體系,從源頭確保后期沿著預期的軌跡良好發(fā)展。

    從基因編輯研究的三大目標來看,包括基礎研究、對體細胞干預以及對生殖系的干預?;A研究可以專注于細胞、分子、生化、遺傳或免疫機制,包括影響生殖和發(fā)育以及疾病的發(fā)展,及對治療的反應;針對體細胞基因組編輯的臨床應用只影響到病人自身,類似現(xiàn)有的使用基因治療來治療和預防疾病,不遺傳或影響到下一代;而對生殖系的干預,旨在改變基因組的方式不僅會影響到下一代,也會影響到其中的一些后代,也許會改變物種等,所以為治療人體疾病,進行干細胞或生殖細胞干預引起的倫理問題更大。

    這方面引起一系列問題,比如體細胞基因編輯的現(xiàn)有技術還不完善,有脫靶效應需要做風險評估。而生殖系基因編輯因為會影響到下一代,雖然能為某些家族提供阻斷疾病傳播的最好選擇,但也引發(fā)高度爭議,逾越很多倫理界限。

    還有一個非常重要的倫理問題,如果將基因編輯作為有利身體健康或者預防疾病的手段是有好處的,如利用基因編輯來改善肌肉萎縮癥患者的肌肉組織。但如果使用該技術來增強肌肉功能,提高人類肌肉力量達到或超越凡人能力的極限,這樣就超越了公共健康范疇,會加劇社會不公平,引發(fā)攀比的社會矛盾和壓力,公眾對由基因編輯的“增強”反應也會越發(fā)不安,勢必產(chǎn)生一系列負面作用。所以公開討論揭示監(jiān)管風險和受益分析很有必要,現(xiàn)階段不應進行除治療、預防疾病和殘疾目的以外的任何基因組編輯。

    公眾參與也非常重要,公眾廣泛參與和投入以及對健康社會收益風險的重新評估,是現(xiàn)在目前為止批準臨床試驗的關鍵條件之一。像國外已經(jīng)設立了公共的溝通和協(xié)商機制,需要廣泛地征詢公眾意見。美國的重組DNA咨詢委員會必須提供公眾討論基因治療的場所,由聯(lián)邦社會委員會主持,會議向公眾開放。英法等其他國家也可以有正式的投票或者聽證會機制,確保接受不同的觀點。

    人類基因組編輯是一把雙刃劍,存在相關不同層面的科學和倫理問題,應該管控它的應用,以促進其恰當使用、避免誤用。在各國文化、政治和法律的背景下,明確該技術使用的限制和保障措施,是監(jiān)管的意義所在。

    3、嚴格監(jiān)管,修正遺傳疾病

    在國外有美國和國際性的政策討論,對于新興的基因編輯也是如此。2015年,一批研究人員和倫理學工作者,和CRISPR/Cas9開發(fā)者在加州會面,倡導呼吁社會探索人類基因組編輯的本質(zhì),并為其可接受的使用提供指導原則;2015年底,在美國華盛頓,美國國家科學院和醫(yī)學科學院、中國科學院以及英國皇家學會聯(lián)合召開“基因編輯峰會”,對基因編輯技術的發(fā)展、現(xiàn)狀和未來可能出現(xiàn)的潛在應用和風險,以及倫理、法律、社會影響和管理規(guī)則進行了多方研討。會上達成共識,鑒于基因技術將帶給人類的諸多好處,應該在嚴格規(guī)范的前提下,鼓勵和支持基因編輯的研究。除此以外,有一系列的有影響力的國際公約、審核機構(gòu)或組織也紛紛表態(tài),聲明進一步規(guī)范基因編輯的使用范圍。

    2017年2月14日,隸屬于美國科學院與美國醫(yī)學院的人類基因編輯研究委員會經(jīng)過一年多的調(diào)研,發(fā)布了《Human Genome Editing: Science, Ethics, and Goverance》,在這份報告中,美國科學院與美國醫(yī)學院的22名知名科學家、醫(yī)生、倫理學家、政策學者認為,我們應該允許科學家在嚴格監(jiān)管下,利用成熟的基因編輯技術,對人類的精子、卵子或早期胚胎進行編輯,消除鐮狀細胞貧血、囊性纖維化等重大遺傳疾病。

    其中談及的很重要的一點是“遺傳疾病”。在全球,有幾千種遺傳疾病是由單基因的突變導致,這些病加起來影響了全球5~7%的人群,它對患者家庭的情感、經(jīng)濟等負擔不容忽視。對罹患溶酶體貯積癥、杜氏肌營養(yǎng)不良癥、鐮狀細胞貧血、囊性纖維化等疾病的患者來說,如果想擁有健康的親生子女,對生殖細胞進行編輯也許是當下唯一的道路。報告委員會認為,如果證實安全可靠,應當允許使用基因編輯的方法,修正會遺傳給下一代的突變。

    另外很重要地關鍵詞是“嚴格監(jiān)管”。為了避免灰色地帶產(chǎn)生,委員會提出一系列要求:只有在預防重大疾病,且沒有其他合理手段可以嘗試的情況下,才能夠嘗試生殖細胞的基因編輯;科學家們必須嚴格證實,這些被編輯的基因?qū)е铝酥卮蠹膊。蜃屩卮蠹膊〉陌l(fā)病率極大提高;需要可信的臨床前與臨床試驗,來評估這一手段的風險和受益,確保參與者的健康與安全;研究人員要對參與者進行長達幾代的跟蹤分析,了解長期風險;對生殖細胞的基因編輯只能夠用于預防疾病,不能用來增加人口智力、身高、力量等非健康因素。

    人類基因組編輯的管理原則,引用法國著名微生物學家、化學家路易·巴斯德的話:“科學沒有國界,因為知識是人類的遺產(chǎn)。”從這個原則上講,雖然科學是全球性的,但又是在各種政治制度和文化規(guī)范內(nèi)進行的,制定一個可以超越各種差異和分歧、適應文化多樣性的原則是非常重要,但也比較困難的事情。

    人類基因組管理原則有七個重要方面:促進福祉,透明度,適當照顧,對科學負責,尊重個人,公平和跨國合作。

    第一,促進福祉的原則,僅為促進人類的健康和福祉,關于治療或者預防疾病,盡量降低早期高度不確定性風險,合理地平衡風險和利益。

    第二個原則是透明度,要求對利益相關者以可獲得且可以理解的方式,開放和共享信息,承諾最大程度且及時的披露信息;

    第三個是適當照顧,指對入選研究或者接受臨床護理的病人進行仔細和盡心照顧;

    第四是對科學負責,要求按照國際和職業(yè)規(guī)范,從基礎研究到臨床研究,保持最高標準,進行高質(zhì)量的實驗設計和分析,對數(shù)據(jù)適當審查和評估;

    第五,我們一直講尊重個人,承認個人選擇的重要性,尊重和提倡個人決定;

    第六,公平的原則,包括公平分配研究的權(quán)利與義務,廣泛和公平地從人類基因組編輯臨床應用中獲益;

    最后是跨國合作,尊重各國不同的文化背景、政治背景、歷史背景,協(xié)調(diào)各國進行監(jiān)管,制定標準和程序,實施跨國合作和數(shù)據(jù)共享。

    4、國內(nèi)須彌補監(jiān)管和倫理空白

    最后介紹一下中國基因編輯的現(xiàn)狀,中國基因編輯的研究發(fā)展非???,目前為止論文與專利數(shù)量均居于國際前茅。我國的科學家率先用基因剪刀CRISPR技術建立大鼠、豬等重要模式和經(jīng)濟動物的基因修飾模型。2015年4月中山大學副教授黃軍領導的團隊在《蛋白質(zhì)與細胞》雜志上發(fā)表論文,利用CRISPR/Cas9技術對不能存活的人類胚胎進行編輯,試圖修改人類胚胎中可能導β型地中海貧血的基因。根據(jù)《自然》雜志報道,華西醫(yī)院開展全球首個CRISPR技術的人體應用,首名患者接受了這些經(jīng)CRISPR技術改造的T細胞治療,目前病人生存狀況非常好。

    據(jù)2017年5月30日《New Scientist》報道,隨著為消除致癌HPV病毒而在人體內(nèi)首次利用CRISPR技術開展基因編輯試驗的進行,又有20多個基因編輯人類試驗將被開展,其中大部分在中國進行,未來利用CRISPR技術進行基因編輯將持續(xù)升溫。

    所以中國該技術發(fā)展非常前沿,在我們的研究進展上,需要全世界和生物產(chǎn)業(yè)界形成共識,因為基因編輯將給基礎研究和轉(zhuǎn)化醫(yī)學帶來革命性的改變,是下一代生物技術的核心。雖然中國的基因編輯研究發(fā)展非??欤裁媾R一定的挑戰(zhàn),我們需要彌補上監(jiān)管和倫理空白,需要參考國外的一系列管理條例。中國的基因編輯技術與研究化應用,目前相對無序的布局,以及倫理學和監(jiān)管法律層面相對薄弱的現(xiàn)狀一定可以改變。

    為此,我們鼓勵創(chuàng)建具有自我知識產(chǎn)權(quán)的基因編輯技術,同時盡快制定有關基因編輯成果轉(zhuǎn)化的相關政策,推動基因編輯技術用于重大疾病和治療的研究。希望在基因組編輯給人類健康和疾病治療帶來春天的同時,中國能夠在這個領域里,無論在科學倫理和管理上都有所創(chuàng)新,起到引領世界的作用。

    來源:貝殼社

     
     
    更多>同類資訊中心

    推薦圖文
    推薦資訊中心
    點擊排行
    網(wǎng)站首頁  |  會員中心  |  幸會,有你~  |  會員服務一覽表  |  匠心商學院簡介  |  關于我們  |  聯(lián)系方式  |  使用協(xié)議  |  版權(quán)隱私  |  網(wǎng)站地圖  |  排名推廣  |  積分換禮  |  網(wǎng)站留言  |  違規(guī)舉報

    ©59醫(yī)療器械網(wǎng) All Rights Reserved

    豫ICP備14006337號-1 增值電信業(yè)務經(jīng)營許可證:豫B2-20190946 互聯(lián)網(wǎng)藥品信息服務許可資格證書:(豫)-經(jīng)營性-2019-0004 (豫)網(wǎng)械平臺備字(2018)第00051號

    提示:本網(wǎng)站信息僅供醫(yī)療行業(yè)專業(yè)人士使用,本平臺上的提供的信息展示查詢和搜索服務,旨為方便醫(yī)械行業(yè)同仁,招商項目和投資合作有風險需謹慎,請雙方謹慎交易,以確保自身權(quán)益!

     
    成人午夜视动漫一区二区无码,韩国三级成人无码久久电影,精品无码成人久久,草莓视频成人网站 福利 (function(){ var bp = document.createElement('script'); var curProtocol = window.location.protocol.split(':')[0]; if (curProtocol === 'https') { bp.src = 'https://zz.bdstatic.com/linksubmit/push.js'; } else { bp.src = 'http://push.zhanzhang.baidu.com/push.js'; } var s = document.getElementsByTagName("script")[0]; s.parentNode.insertBefore(bp, s); })();