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    偉大革命開(kāi)始!基因治療踏足骨科:重建受傷骨骼

       日期:2017-05-22     瀏覽:140    
    核心提示:發(fā)布日期:2017-05-22 近日,美國(guó)希德斯-西奈(Cedars-Sinai)醫(yī)療中心的

    發(fā)布日期:2017-05-22

    近日,美國(guó)希德斯-西奈(Cedars-Sinai)醫(yī)療中心的研究人員通過(guò)創(chuàng)新技術(shù)成功地修復(fù)了實(shí)驗(yàn)動(dòng)物的嚴(yán)重肢體骨折,幫助這些骨骼組織無(wú)法自愈的動(dòng)物重新長(zhǎng)出了自己的骨骼組織。目前,研究人員已經(jīng)證實(shí)了這種方法對(duì)于人類患者的安全性與有效性。結(jié)合超聲療法,干細(xì)胞技術(shù)與基因治療技術(shù),這種開(kāi)創(chuàng)性的治療方法最終可以取代骨組織移植作為修復(fù)嚴(yán)重破骨的有效方法。

    “我們?cè)诠强埔鸬膫ゴ蟾锩艅倓傞_(kāi)始,”研究對(duì)應(yīng)文章的主要作者,希德斯-西奈(Cedars-Sinai)醫(yī)療中心外科和骨骼干細(xì)胞治療計(jì)劃主任Dan Gazit博士表示,“我們完成了工程學(xué)與生物學(xué)的有機(jī)結(jié)合,推進(jìn)了骨骼再生工程的進(jìn)展,我們認(rèn)為這代表著再生醫(yī)學(xué)光明的未來(lái)。”

    這項(xiàng)研究對(duì)應(yīng)的文章發(fā)表在最新上線的Science Translational Medicine雜志,題為“In situ bone tissue engineering via ultrasound-mediated gene delivery to endogenous progenitor cells in mini-pigs。”

    目前,全球每年都會(huì)有超過(guò)200萬(wàn)人接受骨骼移植手術(shù),這些骨移植手術(shù)常常因涉及交通事故,戰(zhàn)爭(zhēng)或腫瘤移除而造成的嚴(yán)重傷害。這種損傷可能會(huì)在骨折的邊緣之間產(chǎn)生嚴(yán)重裂隙,而骨骼折斷邊緣相對(duì)于骨骼的其他部分來(lái)說(shuō)更加難以獨(dú)立地進(jìn)行橋接。

    Cedars-Sinai外科教授Gazit表示:“對(duì)于全球百萬(wàn)需要骨骼移植的病人來(lái)說(shuō),最不幸的是他們中的絕大部分都沒(méi)有足夠好的運(yùn)氣能在治療周期中獲得骨骼捐贈(zèng)者的支持。”

    目前骨骼移植所面臨的一個(gè)最嚴(yán)重問(wèn)題在于并沒(méi)有足夠的健康骨骼來(lái)用于修理與移植。同時(shí),絕大多數(shù)接受骨骼手術(shù)的病人都會(huì)陷入長(zhǎng)時(shí)間的疼痛以及昂貴冗長(zhǎng)的住院治療。此外,來(lái)自捐贈(zèng)者的移植骨骼也可能不能正確地整合或生長(zhǎng)在骨損傷患者身上,導(dǎo)致最終的修復(fù)失敗。

    在這項(xiàng)由Cedars-Sinai科學(xué)家主導(dǎo)的研究中,他們?yōu)楣且浦蔡峁┝朔浅P枰奶娲桨浮?/p>

    在他們的研究中,研究人員構(gòu)建了一個(gè)膠原蛋白基質(zhì)模型,膠原蛋白是人們身體內(nèi)合成骨骼的重要原料??茖W(xué)家將這種膠原基質(zhì)植入實(shí)驗(yàn)動(dòng)物腿骨骨折兩側(cè)的間隙并在兩周的時(shí)間內(nèi)將實(shí)驗(yàn)動(dòng)物自身的骨骼干細(xì)胞引入了骨裂缺口。為了啟動(dòng)骨骼的修復(fù)過(guò)程,該團(tuán)隊(duì)將促進(jìn)骨骼細(xì)胞生長(zhǎng)和分化的基因?qū)雱?dòng)物骨骼干細(xì)胞中,利用超聲脈沖和微泡將骨誘導(dǎo)基因直接遞送到了干細(xì)胞中。

    在手術(shù)實(shí)施8周后,所有接受治療的實(shí)驗(yàn)動(dòng)物都發(fā)生了與正常骨骼移植沒(méi)有明顯差別的愈合。研究表明,這些介導(dǎo)生長(zhǎng)的骨骼與手術(shù)移植的骨骼一樣強(qiáng)壯。

    這項(xiàng)研究首次證明了超聲介導(dǎo)基因遞送對(duì)于干細(xì)胞基因治療的有效性與在非止血性骨折治療方面的應(yīng)用。“它解決了一個(gè)骨科存在的重大問(wèn)題,并具有極佳的臨床轉(zhuǎn)化能力。”文章的作者說(shuō)。

    參考資料

    DOI: 10.1126/scitranslmed.aal3128

    來(lái)源:轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)網(wǎng)(微信號(hào) zhuanhuayixue)

     
     
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