發(fā)布日期：2017-03-20
昨日（3月16日），世界經(jīng)濟(jì)論壇（World Economic Forum）評(píng)出了2017年度“全球青年領(lǐng)袖”榜單，年僅30歲的楊璐菡博士成功入選。她與導(dǎo)師共同創(chuàng)立的生物技術(shù)公司eGenesis也宣布獲得了3800萬(wàn)美元的融資，并有望利用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)，攻克人類(lèi)器官移植的一大難題，這兩大喜訊，讓楊璐菡成為全球熱議的焦點(diǎn)。
楊璐菡2008年本科畢業(yè)于北京大學(xué)，后前往哈佛大學(xué)獲得碩博學(xué)位，師從 “基因編輯大牛”美國(guó)科學(xué)院與工程學(xué)院雙料院士George Church教授，致力研究CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)。2014年，她和George Church教授一起創(chuàng)立了eGenesis的生物技術(shù)公司，致力于推動(dòng)異種器官移植臨床應(yīng)用，因第一個(gè)利用CRISPR-Cas9技術(shù)修改細(xì)胞基因組和領(lǐng)導(dǎo)eGenesis，楊璐菡曾被福布斯雜志評(píng)為2014年30歲以下30個(gè)科學(xué)醫(yī)療領(lǐng)域領(lǐng)軍人物之一。
2015年10月，美國(guó)哈佛大學(xué)和生物技術(shù)公司eGenesis宣布已經(jīng)利用一種新的基因編輯技術(shù)，在豬腎臟上皮細(xì)胞中整合入了CRISPR-Cas9系統(tǒng)，它能不斷產(chǎn)生Cas9蛋白，并破壞基因組內(nèi)的所有內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒基因，敲除了豬基因組中可能有害的病毒基因。據(jù)統(tǒng)計(jì)，單基因組內(nèi)得到編輯的位點(diǎn)多達(dá)62處。在后續(xù)的實(shí)驗(yàn)中，研究人員發(fā)現(xiàn)這一處理能預(yù)防所有病毒拷貝的復(fù)制，從而防止病毒對(duì)人類(lèi)細(xì)胞的感染。
作為帶頭人的的楊璐菡表示，這個(gè)工作掃除了10多年前發(fā)現(xiàn)豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒后在這個(gè)領(lǐng)域的最大的安全障礙，也重新燃起了大家對(duì)異種器官移植的信心，為全世界亟需器官移植的上百萬(wàn)病人帶來(lái)希望。
利用本輪融資，楊璐菡?qǐng)F(tuán)隊(duì)計(jì)劃使用強(qiáng)大的基因組編輯平臺(tái)，打造一套能安全有效進(jìn)行異種移植的方案，造福有需要的患者，盡快讓醫(yī)學(xué)界了解到異種移植的可行性。
據(jù)了解，eGenesis的研究人員計(jì)劃在豬的細(xì)胞系中應(yīng)用CRISPR-Cas9技術(shù)，在去除基因組中內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒基因的基礎(chǔ)上，避免在免疫排斥上可能出現(xiàn)的問(wèn)題。目前這項(xiàng)研究正在進(jìn)行中，當(dāng)然這并不是一件簡(jiǎn)單的事情。楊璐菡博士的研究團(tuán)隊(duì)計(jì)劃將CRISPR-Cas9技術(shù)與同源重組技術(shù)更好地結(jié)合起來(lái)，敲除不需要的基因，并引入新的基因，避免人體對(duì)這些器官產(chǎn)生排斥。
在此之前只有體外實(shí)驗(yàn)，沒(méi)有展開(kāi)體內(nèi)實(shí)驗(yàn)。由于該實(shí)驗(yàn)室用的是已經(jīng)分化的豬腎臟上皮細(xì)胞，上皮細(xì)胞無(wú)法發(fā)育成一頭豬，楊璐菡博士透露接下來(lái)該團(tuán)隊(duì)將會(huì)進(jìn)行體細(xì)胞克隆，來(lái)證實(shí)是否可獲得無(wú)轉(zhuǎn)錄病毒的基因編輯豬。如果研究一切順利，在適當(dāng)?shù)臅r(shí)候，它們的器官會(huì)被用來(lái)進(jìn)行手術(shù)移植。
來(lái)源：醫(yī)谷
