發(fā)布日期：2017-02-03
科學(xué)家開發(fā)了名為CRISPR/Cas9的新型基因編輯技術(shù)。它有哪些用途？
（使用CRISPR，科學(xué)家可以對基因展開低成本的快速編輯。）
基因工程即將迎來黃金時代。隨著基因編輯技術(shù)的長足進步，科學(xué)家們將能以前所未有的精度，對各種生物體的DNA作出微調(diào)。
而就在幾年前，對單個基因的修改還是一個原始、費力乃至徒勞的過程。
如今，科學(xué)家開發(fā)了名為CRISPR/Cas9（常間回文重復(fù)序列叢集/常間回文重復(fù)序列叢集關(guān)聯(lián)蛋白系統(tǒng)，簡稱CRISPR）的新型基因編輯技術(shù)。
該技術(shù)不同于傳統(tǒng)的基因修飾技術(shù)，它可以駕馭細菌的免疫系統(tǒng)、截斷甚至破壞單個基因，然后在它們的相應(yīng)位點上插入新的基因。
眾多科研領(lǐng)域都因CRISPR而改變。盡管目前許多重要的CRISPR工作仍處于概念驗證階段，但科學(xué)家們認為，隨著細節(jié)的進一步厘清，CRISPR有望成為一項異常強大的工具。
“很快，我們就能探究基因的不同組合形式，控制基因表達的時機、位置及程度，并探究DNA中單個堿基的作用，”英國厄勒姆研究所（EarlhamInstitute）分子和合成生物學(xué)家尼科拉·帕特龍（NicolaPatron）說，“DNA序列的功用一旦明了，生物學(xué)科下各個領(lǐng)域的問題都能得到解答。從治療人類疾病，到解開物種滅絕之謎。”
請注意，帕特龍并沒有提到編輯人類胚胎——即“設(shè)計”出具備各種優(yōu)越性狀的嬰兒，如高智商或肌肉發(fā)達的身材。
事實上，大多數(shù)癡迷CRISPR的科學(xué)家都表示，這方面的應(yīng)用難度非常高，且不如其他用途重要。另外，胚胎編輯還深涉?zhèn)惱砝讌^(qū)，至少在可與將的將來，各國政府都不可能放行。
換言之，到目前為止，定制嬰兒還是旁門左道。那么，從稍微現(xiàn)實一點的層面講，CRISPR最振奮人心的前景有哪些？可以哪些方式改變世界？
1）揭開基因各司何職的秘密
盡管小鼠、玉米乃至人類的整個基因組都已完成測序，但對基因們各司何職，比如負責(zé)哪些性狀或疾病等，我們?nèi)圆簧趿私?。厘清頭緒是一項格外艱巨的任務(wù)。
而CRISPR技術(shù)有望改變這一點。在CRISPR的幫助下，我們可以破壞特定基因，觀察結(jié)果，以此加深對不同基因的理解。“這是它最振奮人心的用途之一，”CRISPR先驅(qū)、加州大學(xué)伯克利分校的女科學(xué)家珍妮弗·杜德娜（JenniferDoudna），“我們也許就能知道，基因組序列跟不同生物體的行為之間有何聯(lián)系。”
（復(fù)活植物的神奇復(fù)蘇。）
2）編輯植物基因，改善食品安全
未來30年，地球上將多出20億需要養(yǎng)活的人口。也就是說，糧食增產(chǎn)刻不容緩。一個辦法是對作物進行基因編輯，增加其耐雜草、耐蟲害、耐干旱的特性，加快其生長速度。
在明尼蘇達大學(xué)，植物遺傳學(xué)家丹·沃伊塔斯（DanVoytas）的實驗室正在使用CRISPR，對植物進行靶向性的基因組修飾。他說，眼下，他正在為非洲的小農(nóng)戶開發(fā)耐除草劑的木薯品種。
沃伊塔斯也很想知道，如何才能用CRISPR提高水稻的光合效率。水稻、土豆和木薯等作物是很多發(fā)展中國家的主食，但在炎熱的環(huán)境中，它們的光合效率偏低，若能加強這項指標，便可以顯著提高單產(chǎn)量。
（細胞中靶向RNA的CRISPR/Cas9系統(tǒng)。）
3）尋找阿爾茨海默病的潛在療法
馬丁·坎普曼（MartinKampmann）是加州大學(xué)舊金山分校神經(jīng)退行性疾病研究所的細胞生物學(xué)家。
他參與開發(fā)了一個基于CRISPR的平臺，用來探尋退行性疾病——比如找出阿爾茨海默病和帕金森病背后的基因調(diào)控過程。
4）開發(fā)新的癌癥療法
CRISPR也可以用于治療某些癌癥，早在若干年前，科學(xué)家就開始了這方面的摸索。最近，賓夕法尼亞大學(xué)獲準開展一項小規(guī)模的臨床試驗：從18名患者體內(nèi)提取免疫細胞，用CRISPR手段加以修飾，強化定位并殺死癌細胞的能力，最后將編輯過的細胞移植回患者體內(nèi)，觀察效果。
這還只是開始。舉個例子，針對由DNA中的“差錯”引發(fā)的腫瘤，我們就可以借助CRISPR技術(shù)，炮制出更加安全有效的抑制因子。
5）降低人類對石化產(chǎn)品的依賴
當(dāng)今世界，塑料等材料的生產(chǎn)仍依賴化石燃料中的烴分子。但有了CRISPR，這一現(xiàn)狀有望得到改觀。
在加州大學(xué)河濱分校，一支團隊的研究課題是：如何用CRISPR操控一類酵母，使之將糖轉(zhuǎn)化為碳氫化合物。其最終目標是希望通過基因工程，讓酵母生產(chǎn)某些聚合物、粘合劑和香料的基本原料，從此擺脫低效的石油基工藝。
這只是其中之一。還有的研究人員想以CRISPR技術(shù)編輯酵母，降低我們對各類石化產(chǎn)品的依賴。
（煙草及其近親們都可以成為生產(chǎn)藥物的活工廠。）
6）用植物制造藥物和疫苗
在生產(chǎn)藥物和疫苗時，制藥商開始將植物或植物細胞轉(zhuǎn)化為活工廠，生產(chǎn)代謝產(chǎn)物和蛋白質(zhì)。
植物是一個很好的生產(chǎn)系統(tǒng)，因為它們強健、成本低廉，不易被毒素或病原體污染。這也被稱為“分子藥物農(nóng)場”。
借助CRISPR手段，我們可以探究植物的基因調(diào)節(jié)方式、對外來分子的響應(yīng)機制，及其DNA的自我修復(fù)方式。
近來，帕特龍正致力于用CRISPR研發(fā)特種植物，用來生產(chǎn)制造難度較高的藥物和疫苗。
7）摧毀HIV、皰疹及肝炎病毒
在HIV、皰疹、肝炎和人乳頭狀瘤病毒（HPV）的治療方面，我們已經(jīng)取得長足的進步，但病毒依然無法完全消除。
杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的布萊恩·理查德·卡侖（BryanRichardCullen）說，現(xiàn)在研究人員可以采用CRISPR技術(shù)，鎖定并摧毀這些頑固的DNA病毒，這是以前做不到的。
來源：造就
